유럽 집행위원회가 희귀질환인 폼페병에 대한 사노피의 효소대체요법 치료제(ERT) 넥스비아다임(Nexviadyme, avalglucosidase alfa)을 승인했다.
사노피는 유럽 집행위원회가 희귀하고 진행성이며 쇠약하게 하는 근육질환인 후기 발병 및 영아 발병 폼페병의 장기 치료를 위한 효소대체요법제 넥스비아다임을 판매 허가했다고 28일(현지시각) 발표했다.
넥스비아다임은 유럽에서 2006년에 마이오자임(Myozyme, alglucosidase alfa)이 폼페병 치료제로 승인된 이후 폼페병에 새로 승인된 최초이자 유일한 의약품이다. 앞서 미국에서는 작년 8월에 넥스비아자임(Nexviazyme)이라는 제품명으로 승인된 바 있다.
폼페병은 영아기에 빠르게 발병하는 질환 중 가장 중증의 질환인 영아 발병 폼페병과 근육이 점진적으로 손상되는 후기 발병 폼페병으로 나타날 수 있다. 치료하지 않을 경우 영아 발병 폼페병 환자는 1년 이내에 심부전 및 사망에 이를 수 있고 후기 발병 폼페병 환자는 기계환기 또는 휠체어가 필요할 수 있다.
넥스비아다임은 임상 개발 프로그램에서 후기 발병 폼페병과 영아 발병 폼페병 환자의 주요 질병 부담 영역에 임상적으로 유의미한 차이를 보였다.
후기 발병 폼페병에 대한 COMET 연구 결과에 따르면 넥스비아다임 치료군은 퍼센트 예측 노력성폐활량이 2.9% 개선됐으며 마이오자임 치료군보다는 2.4%p 개선된 것으로 나타났다. 이 차이는 비열등성 한계를 초과했는데 통계적 우수성은 근소한 차이로 입증되지 않았다.
넥스비아다임 치료군은 주요 2차 평가변수인 6분 보행검사에서 기준치 대비 32.2미터 더 멀리 걸었으며 마이오자임 치료군보다 30미터 더 걸었다. 모든 2차 평가변수에 대한 정식 통계적 분석은 수행되지 않았다.
영아 발병 폼페병 환자를 대상으로 넥스비아다임을 평가한 Mini-COMET 연구에서는 치료 6개월 뒤 대동작 기능 평가, 빠른 동작 기능 검사, 소아 장애 평가지수, 좌심실 질량 z-점수, 눈커풀 위치 척도 등의 효능 결과에서 개선 또는 안정화가 관찰됐다.
현재 넥스비아다임은 유럽, 미국, 일본, 캐나다, 스위스, 호주, 브라질, 대만, 아랍에미리트를 포함해 전 세계 다수의 시장에서 특정 폼페병 환자의 치료제로 승인돼 있다. 미국과 일본에서는 마이오자임으로 치료받은 환자의 상당수가 넥스비아자임으로 치료를 시작했다.
한편 사노피에 의하면 작년 11월에 유럽의약품청(EMA)의 약물사용자문위원회(CHMP)는 넥스비아다임이 새로운 유효성분(NAS) 자격이 없다는 의견을 제시했다. 올해 4월에는 희귀의약품 위원회가 넥스비아다임을 희귀의약품(OMP) 등록부에서 삭제할 것을 권고했다.
사노피는 두 의견에 강하게 반대하고 있으며 이러한 결론은 분자 혁신과 임상적 유익성을 보여주는 새로운 유효성분 및 희귀의약품 원칙에 대한 잘못되고 매우 좁게 해석된 결과라고 주장했다. 사노피는 잠재적인 새로운 표준요법으로서 넥스비아다임을 뒷받침하는 데이터를 지지하고 있으며 이러한 확실한 지정을 보류하는 것이 치료의 혁신적인 발전에 대한 접근을 제한하면서 유럽 환자의 건강에 부정적인 영향을 미칠 수 있다고 강조했다.
사노피 스페셜티케어 총괄 빌 사이볼드 부사장은 “새로운 표준요법으로서 이 의약품의 유의미한 임상적 유익성을 강하게 믿고 있으며 유럽 집행위원회가 넥스비아다임의 새로운 유효성분 및 희귀의약품 지정을 인정하지 않았음에도 불구하고 유럽에서 최대한 광범위하게 이용할 수 있도록 하기 위해 노력할 것”이라고 말했다.
