유럽의약품청(EMA)의 자문위원회가 미국 생명공학기업 바이오마린(BioMarin Pharmaceutical)의 혈우병 A 유전자 치료제 승인을 권고했다.
바이오마린은 유럽 약물사용자문위원회(CHMP)가 성인 중증 혈우병 A 환자를 위한 유전자 치료제 발록토코진 록사파보벡(valoctocogene roxaparvovec)에 대한 조건부 판매 허가를 권고하는 긍정적인 의견을 채택했다고 24일(현지시각) 발표했다.
발록토코진 록사파보벡은 제8응고인자 항체가 없고 아데노관련바이러스 혈청형 5형(AAV5)에 대한 항체가 검출되지 않는 성인 중증 혈우병 A 환자의 치료를 위해 1회 주입하는 약물로 록타비안(Roctavian)이라는 제품명으로 판매될 예정이다.
록타비안은 유럽에서 혈우병 A에 대해 승인이 권고된 최초의 유전자 치료제다.
유럽 집행위원회의 최종 승인 결정은 올해 3분기 안에 나올 것으로 예상되고 있다.
바이오마린에 의하면 유럽, 중동, 아프리카 전역에서 2만 명 이상의 성인이 중증 혈우병 A를 앓는 것으로 추정된다.
바이오마린은 중동 및 아프리카 국가에서 EMA 승인을 기반으로 한 지정 환자 판매를 통해 추가적인 환자 접근을 예상하고 있으며 EMA 허가로 추가적인 시장 등록이 용이해질 것으로 기대하고 있다.
CHMP의 긍정적인 의견은 글로벌 GENEr8-1 임상 3상 연구의 2년 결과와 현재 진행 중인 임상 1/2상 용량 증량 연구의 6e13 vg/kg 및 4e13 vg/kg 용량 코호트에서 나온 5년, 4년 추적관찰 결과를 포함해 혈우병 A 유전자 치료제를 평가한 가장 광범위한 연구인 발록토코진 록사파보벡 임상 개발 프로그램의 데이터 전체를 기반으로 한다. 바이오마린은 치료의 장기적인 효과를 모니터링하기 위해 광범위한 커뮤니티와 협력하고 있다.
CHMP는 유럽연합 회원국 27개국과 아이슬란드, 노르웨이, 리히텐슈타인 대표로 구성된 과학 위원회다. 의약품의 과학적, 임상적 장점에 대한 허가 신청서를 검토하고 유럽연합에서 의약품 승인 권한을 가진 유럽 집행위원회에 자문을 제공한다.
바이오마린은 조건부 판매 허가가 결정될 경우 차후 약물 유익성이 위험성보다 더 크다는 것을 확인하기 위해 진행 중인 연구의 추가 데이터를 제공하기로 했다. 표준 판매 허가로의 전환은 임상시험에서 나온 추가 데이터 제출에 따라 결정된다.
독일 본대학병원의 요하네스 올덴버그 교수는 “CHMP의 긍정적인 의견은 평생 치료를 받아야 하며 돌발 출혈, 통증, 관절 손상 등 심각한 건강 합병증을 겪고 삶의 모든 측면에서 끊임없이 질환을 고려해야 하는 중증 혈우병 A 환자에게 새로운 치료 옵션에 대한 희망을 제공한다”며 “임상시험 프로그램의 강력한 데이터세트는 8인자 주입이 필요했을 수 있는 출혈의 실질적이고 지속적인 감소를 포함해 환자에게 유전자 치료제의 잠재적 효과를 보여준다”고 설명했다.
바이오마린의 전 세계 연구개발부 총괄 행크 푹스는 “록타비안에 대한 CHMP의 긍정적인 의견은 임상시험에서 단일 정맥 투여를 통해 수년 동안 내생적으로 생성된 8응고인자의 효과적인 수준을 유지하는 것으로 나타난 치료 옵션을 제공함으로써 중증 혈우병 A에서 미충족 의료 수요를 해결할 수 있다”고 말했다.
