스위스 제약기업 노바티스가 미국 생명공학기업 프리시전 바이오사이언스(Precision BioSciences)와 혈색소병증에 대한 근치적 치료제를 개발하기 위한 협약을 체결했다.
프리시전은 노바티스와 생체 내 유전자 편집 연구개발 협력 및 라이선스 계약을 체결했다고 21일(현지시각) 발표했다.
계약에 따라 프리시전은 낫적혈구병과 베타지중해빈혈 같은 특정 혈색소병증을 포함한 질환에 대한 잠재적인 1회성 획기적 치료 옵션으로 유전체 내 피난처 위치에 치료용 전이유전자를 삽입하도록 설계된 맞춤형 ARCUS 핵산분해효소를 개발할 계획이다.
프리시전은 ARCUS 핵산분해효소를 개발하고 시험관 내 특성화를 수행할 것이며 노바티스는 이후 모든 연구, 개발, 제조, 상업화 활동을 맡게 된다.
노바티스는 낫적혈구병과 베타지중해빈혈에 대한 잠재적인 생체 내 치료 옵션을 개발하기 위해 프리시전이 개발한 맞춤형 ARCUS 핵산분해효소에 대한 독점 라이선스를 갖는다.
프리시전은 노바티스로부터 계약금으로 7500만 달러를 받게 되며 향후 마일스톤 달성에 따른 성과 보수로 최대 약 14억 달러를 추가로 받을 수 있다. 또한 프리시전은 특정 연구 지원금을 받을 수 있으며 노바티스가 치료제를 성공적으로 상업화할 경우 제품 매출액 기반의 로열티를 받을 수 있게 된다.
프리시전 바이오사이언스의 마이클 아모로소 최고경영자는 “노바티스와 협력하면서 ARCUS 유전체 편집의 정확성과 다용성을 노바티스의 유전자 치료 전문성과 결합하고 치료하기 어려운 유전성 혈액장애에 대한 잠재적으로 획기적인 1회성 치료제를 개발하게 돼 기쁘다”고 밝혔다.
이어 “이 제휴는 ARCUS의 고유 유전자 삽입 역량을 기반으로 하며 잠재적인 생체 내 약물 개발을 위한 프리미엄 유전체 편집 플랫폼의 유용성을 보여준다”며 “이번 협약으로 프리시전은 단독 또는 세계적인 파트너들과 함께 조혈모세포, 간, 근육, 중추신경계에서 표적 유전자 삽입 및 유전자 삭제를 위한 ARCUS의 독특한 다용성을 보여주는 생체 내 유전자 편집 프로그램을 활발하게 실시할 방침이다”고 강조했다.
프리시전 바이오사이언스의 최고과학책임자 겸 공동설립자 데릭 잔츠 박사는 “자사가 낫적혈구병을 위해 추구하는 생체 내 유전자 편집 접근법은 현재 개발되는 다른 생체 외 유전자 치료제보다 상당한 이점을 가질 수 있다”며 “가장 중요한 점은 조혈모세포이식이 현실적인 옵션이 아닌 지역에서 환자를 치료할 수 있는 문을 열 수 있다는 것이다”고 설명했다.
노바티스 생명의학연구소 제이 브래드너 소장은 “자사는 낫적혈구병과 베타지중해빈혈 같은 혈색소병증 환자를 위한 특별한 치료 옵션을 구상할 수 있는 협력 기회를 발견했다. 이 옵션은 오늘날 다른 치료 기술로 존재하는 많은 장애물을 극복할 수 있고 환자에게 직접 투여하는 잠재적인 1회성 치료제다”고 말했다.
그러면서 “프리시전과 협력해 혈색소병증 환자 치료에 차별화된 접근 방식을 제공할 수 있는 ARCUS 기술 플랫폼을 활용하는 것이 기대된다”고 덧붙였다.
