미국 식품의약국(FDA)의 자문위원회가 블루버드 바이오의 희귀 혈액질환 유전자 치료제 승인을 만장일치로 권고했다.
미국 생명공학기업 블루버드 바이오는 FDA 세포ㆍ조직ㆍ유전자치료제 자문위원회(CTGTAC)가 정기적인 적혈구 수혈이 필요한 베타 지중해빈혈 환자의 치료제 베티베글로진 오토템셀(betibeglogene autotemcel, 베티-셀)에 대해 논의한 결과를 10일(현지시각) 발표했다.
베타 지중해빈혈은 베타 글로빈 유전자의 돌연변이로 인해 발생하는 희귀 유전성 혈액질환으로 성인형 헤모글로빈 생성이 현저히 감소하거나 없는 것이 특징이다.
가장 심각한 유형의 환자는 중증 빈혈을 경험하고 적혈구 수혈에 평생 의존하게 되는데 대개 2~5주마다 4~7시간에 걸친 적혈구 수혈이 필요하다.
치료의 발전과 수혈 기술 향상에도 불구하고 수혈은 일시적으로 빈혈 증상만을 해결하며 정기적인 수혈이 필요한 베타 지중해빈혈 환자는 치료 및 질병 관련 철 과잉증과 그에 따른 합병증 때문에 이환 및 사망 위험이 높아진다.
블루버드 바이오의 베티셀은 승인될 경우 정기적인 적혈구 수혈이 필요한 베타 지중해빈혈 환자를 위한 최초의 잠재적으로 근치 가능한 유전자 치료 옵션이 될 것이며 미국 내 최초의 탈체(ex-vivo) 렌티바이러스 벡터(LVV) 유전자 치료제가 될 수 있다.
이번에 자문위원회는 찬성 13표와 반대 0표로 수혈 의존성 베타 지중해빈혈 환자의 치료를 위한 베티셀의 유익성이 위험성보다 더 크다고 결론 내렸다.
자문위원회 권고는 FDA에 의해 우선 심사 절차 하에 심사되고 있는 생물학적제제 허가신청(BLA)을 기반으로 한다. FDA 심사 기한은 올해 8월 19일까지로 정해져 있다. BLA에는 임상 3상 시험 HGB-207 (Northstar-2) 및 HGB-212 (Northstar-3), 임상 1/2상 시험 HGB-204 (Northstar) 및 HGB-205, 장기 추적 연구 LTF-303의 데이터가 포함돼 있다.
블루버드 바이오는 최근 데이터 확정 시점(2021년 8월) 기준으로 임상 개발 프로그램 데이터에서 베티셀에 대한 240 환자-년수 경험을 확보했으며 이는 1회성 유전자 치료제로 치료받은 정기적인 적혈구 수혈이 필요한 베타 지중해빈혈 환자에 대한 가장 긴 추적관찰 데이터라고 설명했다.
블루버드 바이오의 앤드류 오벤샤인 최고경영자는 “치료 발전에도 불구하고 가장 중증의 베타 지중해빈혈 환자는 여전히 생존을 위해 건강한 적혈구를 자주 수혈 받아야 하기 때문에 평생 의료시스템에 묶이게 되고 심각한 합병증과 조기 사망 위험이 증가한다”고 말했다.
이어 “오늘 자문위원회 권고는 이러한 환자를 위한 잠재적으로 근치 가능한 옵션으로서 베티셀을 뒷받침하는 실질적인 임상 데이터를 인정하는 것”이라며 “오늘 논의에 기여한 베타 지중해빈혈 커뮤니티에게 감사드리며 FDA가 베티셀 승인 신청 심사를 완료하는 동안 협력하기 위해 계속 노력하고 있다”고 덧붙였다.
한편 앞서 하루 전에 FDA 자문위원회는 블루버드 바이오의 또 다른 LVV 유전자 치료제 엘리-셀(엘리발도진 오토템셀)을 만장일치로 대뇌 부신백질이영양증 치료제로 승인할 것을 권고했다.
블루버드 바이오의 최고규제책임자 앤-버지니 에기만은 “자문위원회가 10년 이상의 연구와 500 환자년수 이상의 경험을 통해 입증된 중증 미충족 의료 수요에 대응하는 LVV 유전자 치료제의 상당한 잠재력과 긴급한 치료 개선 필요성을 인정한 것을 기쁘게 생각한다”며 “FDA가 블루버드 바이오의 LVV 유전자 치료제에 대한 회의를 소집한 것에 감사하며 당국의 심사가 완료되길 기대한다”고 밝혔다.
