브리스톨마이어스스퀴브(BMS)가 미국에서 빈혈 치료제 레블로질(Reblozyl, 성분명 루스파터셉트)의 적응증 확대 신청을 철회하기로 했다.
브리스톨마이어스스퀴브는 비-수혈 의존성 베타 지중해빈혈 성인 환자의 빈혈 치료를 위한 레블로질의 보조적 생물학적제제 허가신청을 철회한다고 3일(현지시각) 발표했다.
이러한 결정을 내린 이유는 임상 2상 BEYOND 시험의 현재 데이터세트를 기반으로 이 환자 집단에서 레블로질의 유익성-위해성 프로파일에 대한 FDA의 질문을 적절하게 해결할 수 없었기 때문이라고 한다.
앞서 FDA는 올해 3월에 비-수혈 의존성 베타 지중해빈혈 적응증 확대 신청에 대한 심사기간을 3개월 연장한 바 있다. 당시 브리스톨마이어스스퀴브는 FDA가 정보 요청에 대한 서면 답변을 주요한 변경으로 판단했다고 설명했다.
브리스톨마이어스스퀴브 혈액질환개발부 수석부사장 노아 버코위츠 박사는 “미국에서 이 적응증을 더 이상 추구하지 않을 것이지만 빈혈의 부담을 겪고 있는 보다 많은 환자에게 이 중요한 치료 옵션을 제공하기 위해 광범위한 임상 개발 프로그램에서 레블로질을 계속 평가하고 있다”고 밝혔다.
베타 지중해빈혈은 헤모글로빈의 유전적 결함으로 인해 발생하는 유전성 혈액질환으로 비효율적인 적혈구 생성과 관련이 있으며 환자를 쇠약하게 하고 다른 합병증을 유발할 수 있는 중증 빈혈을 초래할 수 있다.
레블로질은 미국과 유럽, 캐나다, 국내 등에서 적혈구 수혈이 필요한 베타 지중해빈혈 환자의 치료제 및 특정 골수형성이상증후군 환자의 치료제로 승인돼 있다. 동종계열 최초의 적혈구 성숙 약물이며 브리스톨마이어스스퀴브와 MSD(미국 머크)의 글로벌 제휴 하에 개발 및 상업화되고 있다.
