미국 식품의약국(FDA)이 아밀릭스 파마슈티컬스(Amylyx Pharmaceuticals)의 근위축성 측삭경화증(ALS, 일명 루게릭병) 치료제에 대한 추가적인 심사를 진행하기로 했다.
아밀릭스는 FDA가 근위축성 측삭경화증 치료를 위한 AMX0035(페닐부틸산나트륨 및 타우루소디올)의 신약승인신청(NDA) 심사기간을 연장했다고 3일(현지시각) 발표했다.
처방의약품 신청자 수수료법(PDUFA)에 따른 새로운 심사 기한은 올해 9월 29일로 정해졌다.
아밀릭스에 의하면 FDA는 임상시험에서 나온 추가적인 데이터 분석 결과를 검토할 수 있는 시간을 얻기 위해 심사기간을 3개월 연장하기로 했다. 아밀릭스가 제출한 정보는 NDA에 대한 주요한 변경으로 간주됐다.
AMX0035는 두 약물로 구성된 경구용 고정용량 복합제다. 페닐부틸산나트륨은 미접힘 단백질 반응(UPR)으로 인한 세포 사멸을 막기 위해 UPR을 감소시키는 저분자 샤페론이며 타우루소디올은 세포자멸사를 통한 세포 사멸을 줄이도록 설계된 백스(Bax) 억제제다.
두 약물은 신경세포사멸과 기능장애를 감소시키기 위한 고정용량 제형으로 결합됐다. AMX0035는 근위축성 측삭경화증 및 다른 신경퇴행성질환에서 세포질그물(소포체)과 미토콘드리아 의존성 신경변성 경로를 표적으로 한다.
앞서 올해 3월 말에 FDA 말초ㆍ중추신경계약물자문위원회(PCNSDAC)는 단일 무작위 대조 임상시험과 개방표지 연장 연구(CENTAUR)가 근위축성 측삭경화증에 대한 AMX0035의 효과를 뒷받침하는지 여부에 대해 찬성 4표와 반대 6표로 부정적인 의견을 제시한 바 있다.
이후 아밀릭스는 5월에 임상 2상 CENTAUR 시험에서 나온 새로운 장기 생존 분석 결과를 공개했다.
위약 교차를 설명하기 위해 종양학에서 자주 사용되는 RPSFTM(rank-preserving structural failure time model)을 사용한 사후 분석 결과 위약 교차 조정 시 참가자의 생존기간 중앙값이 6.9개월에서 10.6~18.8개월로 연장된 것으로 나타났다.
현재 AMX0035는 글로벌 임상 3상 PHOENIX 시험에서 평가되고 있으며 미국 내에서 동정적 사용 제도를 통해 제공되고 있다. 유럽의약품청(EMA)도 AMX0035를 근위축성 측삭경화증 치료제로 심사하고 있다.
아밀릭스의 공동 최고경영자 겸 공동 설립자인 저스틴 클레와 조슈아 코헨은 “AMX0035가 ALS와 다른 신경퇴행성 질환을 앓는 사람을 도울 수 있다고 확신하고 있으며, 심사가 완료되는 동안 FDA와 계속 긴밀하게 협력하고 있다”고 말했다.
