미국 식품의약국(FDA)이 CSL 베링(CSL Behring)의 유전자 치료제 승인 신청을 접수하고 우선 심사 대상으로 지정했다.
지난 24일(현지시각) CSL 베링은 미국 FDA가 성인 혈우병 B 환자의 치료를 위한 아데노관련바이러스5(AAV5) 기반 유전자 치료제 에트라나코진 데자파라보벡(etranacogene dezaparvovec, CSL222)의 생물의약품 허가신청(BLA)에 대한 우선 심사 요청을 받아들였다고 발표했다.
에트라나코진 데자파라보벡은 혈우병 B의 근본적인 원인인 제9혈액응고인자(Factor IX) 결핍을 야기하는 결함 유전자를 해결함으로써 거의 정상적인 혈액응고 능력을 갖추도록 설계됐다.
임상시험에서 에트라나코진 데자파라보벡은 1회 주입 이후 혈우병 B 환자의 연간 출혈률을 유의하게 감소시킬 수 있으며 승인될 경우 혈우병 B 환자 커뮤니티를 위한 최초의 유전자 치료 옵션이 될 예정이다.
이 승인 신청은 현재까지 혈우병 B에 대해 실시된 역대 최대 규모의 유전자 치료제 임상시험인 HOPE-B 연구에서 나온 결과에 의해 뒷받침된다.
에트라나코진 데자파라보벡 치료군은 6개월 도입 기간 대비 치료 후 18개월 차에 조정된 연간 출혈률(ABR)이 64% 감소했으며 예방요법에 비해 우수성이 확인됐다.
에트라나코진 데자파라보벡에 대한 다년간의 임상개발 프로그램은 유니큐어(uniQure)가 주도했는데 임상시험 후원은 2020년 6월에 CSL 베링이 유니큐어로부터 글로벌 상업화 권리를 획득한 이후 전환됐다.
FDA의 우선 심사는 승인될 경우 심각한 질환의 치료, 진단, 예방 면에서 안전성 또는 효과를 유의하게 개선시킬 수 있는 의약품을 대상으로 한다. 우선 심사 대상으로 지정된 경우 심사 기간이 10개월에서 6개월로 단축된다.
CSL R&D 총괄 겸 최고의료책임자 빌 메자노트 부사장은 “FDA의 에트라나코진 데자파라보벡 심사 접수는 혈우병 B 환자에게 삶을 바꾸는 치료 옵션을 전달한다는 목표에 더 가까이 다가설 수 있도록 한다”며 “혈우병 B에 대한 최초의 유전자 치료제가 될 수 있는 에트라나코진 데자파라보벡은 미충족 의료 수요가 있는 희귀 및 심각한 질병 환자에게 혜택을 주는 혁신적이고 파괴적인 기술을 끊임없이 추구하겠다는 CSL의 약속을 보여준다”고 의미를 부여했다.
앞서 FDA는 2020년 12월에 HOPE-B 임상시험에서 간암 발생 사례가 보고된 이후 임상 보류 조치를 내린 바 있다.
이후 조사 결과 에트라나코진 데자파라보벡이 간암을 유발했을 가능성이 낮은 것으로 확인됐으며 이에 따라 FDA는 4개월 뒤에 임상 보류 조치를 해제했다.
현재 유럽의약품청(EMA)도 에트라나코진 데자파라보벡에 대한 판매허가신청을 접수하고 신속 심사 절차를 시작했다.
