덴마크 생명공학기업 질란드 파마(Zealand Pharma)의 다시글루카곤(dasiglucagon)이 새로운 적응증인 선천성 고인슐린증(Congenital Hyperinsulinism, CHI)에 효과적인 것으로 입증됐다.
질란드 파마는 선천성 고인슐린증이 있는 소아 환자를 대상으로 다시글루카곤을 평가한 두 번째 임상 3상 시험에서 긍정적인 톱라인 결과가 나왔다고 19일(현지시각) 발표했다.
다시글루카곤 임상 3상 프로그램은 지금까지 선천성 고인슐린증에 대해 수행된 역대 최대 규모의 임상 개발 프로그램이다.
다시글루카곤은 소아 선천성 고인슐린증 환자 12명(생후 7일~12개월)을 대상으로 한 글로벌 임상시험에서 치료군 간에 통계적으로 유의한 차이를 입증하면서 연구 1차 평가변수를 충족시켰다.
다시글루카곤 치료는 각 치료 기간의 마지막 12시간 동안 측정된 평균 정맥 포도당 주입률(정맥 포도당 요구량, IV GIR)을 55%가량(5.2 mg/kg/min) 유의하게 감소시켰다(다시글루카곤 치료군 4.3 mg/kg/min, 위약군 9.4 mg/kg/min).
다시글루카곤은 임상시험에서 내약성이 양호한 것으로 평가됐으며 전반적인 안전성 프로파일은 이전에 나이가 더 많은 아동(생후 3개월~12세)을 대상으로 수행된 임상 3상 시험에서 보고된 것과 일치했다.
다시글루카곤 임상 3상 프로그램에 등록된 참가자 44명 중 42명은 안전성 연장 연구에 포함돼 있다.
질란드 파마는 이러한 임상시험 결과를 기반으로 올해 말에 신약승인신청서(NDA)를 제출하기 위해 미국 식품의약국(FDA)과 논의할 예정이다. 다시글루카곤은 30년 이상 만에 이 초희귀 질환에 개발된 최초의 의약품이 될 수 있다.
질란드 파마의 애덤 스틴스버그 최고경영자는 “선천성 고인슐린증이 있는 영아의 치료를 위한 다시글루카곤의 두 번째 임상 3상 연구에서 나온 톱라인 결과에 매우 만족한다. 선천성 고인슐린증은 환자와 가족 모두에게 엄청난 부담을 주는 유의한 미충족 의료 수요가 있는 심각한 초희귀 질환이다”고 말했다.
그러면서 “이 임상시험의 결과가 선천성 고인슐린증을 앓는 사람을 위한 새로운 치료제로서 다시글루카곤의 잠재력을 뒷받침한다고 믿는다. 미국 FDA와 협력해 신약승인신청을 진행하길 기대한다”고 덧붙였다.
미국 FDA와 유럽의약청은 다시글루카곤을 선천성 고인슐린증 치료를 위한 희귀의약품으로 지정한 상태다. 다시글루카곤은 작년에 미국에서 당뇨병 환자의 중증 저혈당증 치료제로 승인됐으며 제갈로그(Zegalogue)라는 제품명으로 발매됐다.
