미국 바이오기업 울트라제닉스(Ultragenyx Pharmaceutical)가 아베오나 테라퓨틱스(Abeona Therapeutics)의 희귀질환 유전자 치료제 라이선스를 획득했다.
지난 17일(현지시각) 울트라제닉스와 아베오나는 산필리포증후군 A형(Sanfilippo syndrome type A, MPS IIIA) 치료를 위한 AAV(아데노관련바이러스) 유전자 치료제 ABO-102(UX111)에 대한 독점 라이선스 계약을 체결했다고 발표했다.
산필리포증후군 A형은 승인된 치료제가 없는 희귀하고 치명적인 리소좀 축적질환으로 주로 중추신경계에 영향을 미치며 급속한 신경발달 및 신체적 저하가 나타난다.
전 세계 유병률은 10만 명 당 1명꼴이며 평균 환자 수명은 15년이다.
라이선스 계약 조건에 따라 울트라제닉스는 ABO-102 프로그램에 대한 책임을 맡게 되며 그 대가로 아베오나는 규제 승인에 따른 상업화 마일스톤과 순매출 기반으로 로열티 10%를 받을 수 있다.
아베오나는 산필리포증후군 A형 환자 치료를 위한 ABO-102의 신청 및 승인을 뒷받침하는 중추적인 Transpher A 시험에 관해 미국 식품의약국(FDA)과 B형 회의를 성공적으로 마쳤다.
미국 유전자세포치료학회(ASGCT)에서 발표된 Transpher A 시험의 중간 결과는 2세 이전에 치료받은 영아 또는 발달지수(DQ) 60을 넘는 아동에서 신경인지 발달이 보존됐다는 점을 보여준다.
또한 표준 발달 평가를 사용했을 때 지속적이거나 안정된 인지 기능 및 행동 진행이 관찰됐다.
환자의 일부는 치료 후 24개월에 도달했으며 피질 회백질, 전체 뇌 및 편도체 용적의 안정화 또는 증가가 관찰됐다.
ABO-102 치료를 통해 간 부피의 통계적으로 유의한 감소가 나타났다. 치료 이후 2년 동안 환자에서 지속된 뇌척수액과 혈장 헤파란황산염의 용량 의존적이고 통계적으로 유의한 감소는 중추신경계의 질병 교정에 필요한 수준과 일관된 효소 활성 대체를 증명한다.
ABO-102는 내약성이 양호했으며 치료 관련 심각한 이상반응 및 임상적으로 의미 있는 이상반응은 보고되지 않았다.
울트라제닉스의 에밀 카키스 최고경영자는 “아베오나의 임상 프로그램에서 나온 유망한 데이터와 지금까지의 규제 피드백, 다른 MPS 질환에 대한 치료제를 개발한 경험을 바탕으로 ABO-102가 MPS IIIA 환자에게 혁신적인 치료제가 될 가능성이 있다고 믿는다”고 말했다.
이어 “MPS와 유전자 치료제 임상 개발에 관한 우리 팀의 전문성은 이 프로그램을 원활하게 통합하게 하며 시장에 출시되는 최초의 유전자 치료제가 될 잠재력이 있다”며 “산필리포 커뮤니티는 최초의 치료제를 오랫동안 기다려왔고 자사가 이 프로그램을 가속화하는 것을 도울 수 있다고 생각한다”고 밝혔다.
아베오나의 비시 세샤드리 최고경영자는 “현재 진행 중인 Transpher A 시험 데이터는 ABO-102가 매우 어린 나이에 생명을 위협하는 신경발달 및 신체적 저하 진행을 지속적으로 경험하는 MPS IIIA 환자 결과를 개선할 수 있는 상당한 잠재력이 있음을 보여준다”며 “희귀, 유전, 대사 리소좀축적 장애에 대한 깊이 있는 전문성과 MPS 질환에 대한 노력을 입증한 울트라제닉스가 ABO-102를 환자에게 제공하는데 이상적인 파트너라고 믿는다”고 덧붙였다.
