노바티스의 CAR-T세포 치료제 킴리아(성분명 티사젠렉류셀)가 유럽에서 소포림프종 치료제로 추가 승인됐다.
노바티스는 지난 4일(현지시각) 유럽 집행위원회가 킴리아를 두 가지 이상의 전신 치료 이후인 재발성 또는 불응성 소포림프종 성인 환자의 치료제로 승인했다고 발표했다.
이 승인은 지난 3월에 유럽의약청(EMA)의 약물사용자문위원회(CHMP)가 내놓은 긍정적인 의견에 따른 것이며 유럽연합 회원국 27개국과 아이슬란드, 노르웨이, 리히텐슈타인에서 적용된다.
킴리아는 유럽연합에서 재발성/불응성 소포림프종 1~3A 등급 환자를 포함해 이러한 환자를 위해 승인된 최초의 CAR-T세포 치료제다. 소포림프종은 킴리아의 세 번째 적응증이다.
현재 킴리아는 25세 이하의 소아 및 젊은 성인에서 불응성, 이식 후 재발 또는 2차 및 이후 재발 B세포 급성 림프구성 백혈병(ALL) 치료제, 두 가지 이상의 전신 치료 이후 재발성/불응성 미만성 거대B세포 림프종(DLBCL) 성인 환자의 치료제로 승인돼 있다.
이번 승인은 글로벌 임상 2상 ELARA 시험을 기반으로 한다. 이 임상시험에서 킴리아로 치료받은 환자의 86%는 반응을 보였으며 이 가운데 69%는 완전 반응(CR)을 보인 것으로 나타났다. 또한 완전 반응에 도달한 환자의 약 87%가 초기 반응 이후 9개월 이상 반응이 유지된 것으로 확인되면서 장기 지속적인 반응이 입증됐다.
임상시험에서 킴리아를 주입받은 환자 94명은 약 21개월 중앙값의 추적 기간 동안 평가됐다. 노바티스는 안전성을 평가 가능한 환자에서 킴리아의 안전성 프로파일이 주목할 만한 수준이었다고 설명했다.
사이토카인 방출 증후군(CRS) 부작용은 환자의 50%에서 보고됐으며 중증(Grade 3 또는 4) 사건은 보고되지 않았다. 신경계 사건은 킴리아 주입 후 8주 이내에 환자의 9%에서 발생했으며, 중증 감염은 환자의 16%에서 발생했다.
프랑스 파리 제7대학의 캐서린 티에블레몬트 혈액학 교수는 “소포림프종이 치료에 반응하지 않거나 재발할 경우 일반적으로 더 공격적이고 치료하기 어렵다. 환자들은 종종 여러 치료를 반복하는 동안 치료 효과가 점차 줄어들게 된다”고 설명했다.
이어 “유럽에서 킴리아 승인은 환자들이 잠재적으로 근치적인 치료에 보다 더 가까워지게 하며 개선된 결과에 대한 희망을 제공한다”고 말했다.
노바티스의 마리-프랑스 추딘 혁신의약품 국제사업부 총괄 겸 최고상업책임자는 “이번 승인을 통해 이 진행성 혈액암을 앓는 전 세계 더 많은 사람에게 획기적인 치료법을 제공할 수 있게 돼 기쁘다”고 밝히며 “당사는 장기 지속적인 반응과 유연한 투여를 가능하게 하는 안전성 프로파일을 통해 암 생존율을 새로 정립하고 환자와 의료시스템에 대한 질병 부담을 완화하기 위해 노력하고 있다”고 강조했다.
