◇한국다케다제약, 세계 파브리병 인식의 달 맞아 파브리 히어로즈 캠페인 전개

한국다케다제약은 4월 ‘세계 파브리병 인식의 달(Fabry Awareness Month)’를 맞아 임직원 및 다양한 파브리병 관련 전문의들과 함께 질환의 인지도를 높이고 파브리병 환자들을 응원하는 ‘파브리 히어로즈(Fabry Heroes)’ 캠페인을 진행했다고 밝혔다.

이번 ‘파브리 히어로즈’ 캠페인은 파브리병 환자들의 일상을 지키는 의료진에 대한 감사의 마음을 전하는 한편, 파브리병에 대한 인지도를 높이고, 파브리병 환자들에게 응원한다는 취지로 진행됐다. 

캠페인에는 파브리병과 관련된 전국 심장내과, 신장내과, 소아청소년과, 신경과 전문의 선생님 30명과 한국다케다제약 임직원이 참여해 파브리병 환자들을 응원하는 친필 메시지를 작성했다.

파브리병은 알파-갈락토시다아제 A(alpha-galactosidase A) 효소의 결핍으로 세포 내 인지질(Globotriaosylceramide, GB-3)이 축적되면서 신체 조직과 장기에 진행성 손상을 일으키는 유전질환으로,  조기진단과 관리가 무엇보다 중요하다. 

파브리병의 증상은 심장 비대, 단백뇨, 뇌졸중, 손발통증, 각막혼탁, 이명 등 전신에 걸쳐 비특이적으로 발현되어 진단이 어렵고 진단 시기가 늦어질 수 있다.1,3 때문에 소아청소년과, 심장내과, 신장내과, 신경과 등 다학제적 접근이 매우 중요하며, 의료진의 질환에 대한 정확한 이해도 증진이 필요하다.

이번 캠페인에 참여한 신촌세브란스병원 심장내과 홍그루 교수는 “파브리병은 무서운 유전질환이 아니라, 조기 진단 후 치료 받으면 충분히 조절 가능한 질환”이라며 “파브리 환우분들의 건강한 삶을 응원한다”고 전했다.

양산부산대병원 소아청소년과 전종근 교수는 “파브리병의 조기진단과 치료를 통해 환우분들의 더욱 건강한 삶을 기대하며, 파브리병의 사회적 인식개선을 통해 더욱 밝은 사회를 희망한다”고 밝혔다.

아주대병원 소아청소년과 손영배 교수는 “지속적 치료로 평범한 일상을 되찾을 수 있다”고 응원의 메시지를 전했다.

한국다케다제약 지창덕 유전질환 사업부 총괄은 “파브리병 인식의 달을 맞아 진행한 캠페인을 통해 파브리병 환자들에게 응원의 메시지를 전하고 전문의 선생님들께는 감사의 마음을 전하는 시간을 가지게 되어 매우 뜻깊게 생각한다”며 “한국다케다제약은 국내 파브리병 환자들이 보다 건강한 일상을 회복할 수 있도록 질환에 대한 인지도 향상과 치료 환경 개선을 위해 지속적으로 노력할 것”이라고 밝혔다.

한편, 한국다케다제약은 현재 파브리병 효소대체요법 치료제(ERT, Enzyme replacement therapy), 레프라갈주(성분명:아갈시다제 알파)를 국내 공급하고 있다.  

레프라갈주는 인간세포주를 기반으로 생산된 ERT 치료제로 체내 흡수가 빠르고 투약 시간이 상대적으로 짧다. 

레프라갈주는 전처치 없이 2주에 한번 정맥 투여하며, 1회에 투여시간이 40분 이상으로 짧아 바쁜 일상 생활로 병원 방문이 어려운 학생, 직장인, 주부 등 모든 파브리병 환자에서 치료시간을 단축하고 높은 편의성을 제공한다.

 

 

◇노보 노디스크제약, 주 1회 GLP-1 유사체 오젬픽 허가 획득
노보 노디스크제약(사장: 라나 아즈파 자파)은 28일 식품의약품안전처로부터 GLP-1 유사체(Glucagon-Like Peptide-1 receptor agonist, GLP-1 RA) 계열 2형당뇨병 치료제 오젬픽프리필드펜(성분명: 세마글루티드)의 허가를 획득했다고 밝혔다. 

오젬픽은 이번 식약처 승인을 통해 국내에서도 2형 성인 당뇨병 환자들의 당뇨병 치료에 사용할 수 있게 됐다.

오젬픽은 주 1회 투여하는 장기 지속형(Long-acting) 세마글루티드(Semaglutide) 성분 주사제로 2형당뇨병 조절이 충분하지 않은 성인에서 식이요법과 운동요법의 보조제로서 단독 또는 다른 당뇨병 치료제와 병용 투여한다.

또한, 오젬픽은 같은 계열의 다른 약제들과 달리, 2형당뇨병과 확증된 심혈관계 질환 성인 환자에서 주요 심혈관계 사건(심혈관계 질환 사망, 비치명적 심근경색 또는 비치명적 뇌졸중) 위험성을 감소시키기 위해 투여할 수 있도록 적응증을 가진 유일한 GLP-1 유사체 제제이다.

오젬픽은 대규모 글로벌 3상 임상 연구 ‘SUSTAIN 1-7,9’를 바탕으로 승인됐으며, 위약, DPP4 억제제, SGLT2 억제제, 인슐린, 다른 GLP-1 유사체와 비교해 우월한 혈당 강하 효과 및 체중 조절의 부수적 효과 그리고 위약대비 심혈관 안전성 프로파일을 확인했다. 

이중 ‘SUSTAIN 2’ 임상시험은 메트포르민 단독 투여 또는 메트포르민과 치아졸리네디온 병용투여로 혈당이 조절되지 않는 2형당뇨병 환자 1231명을 대상으로 오젬픽과 시타글립틴 100mg과 비교한 연구로, 56주차의 당화혈색소(HbA1c) 수치 변화에서 오젬픽 0.5mg 투여군 -1.3%(ETD: –0.77% [95% CI, –0.92; –0.62], p<0.0001), 1mg 투여군 -1.6%(ETD: –1.06% [95% CI, –1.21; –0.91], p<0.0001)로 시타글립틴 -0.5% 대비 우월한 혈당 강하 효과를 보였다.

또한 체중 변화에서도 시타글립틴 투여군은 1.9kg 감소한 반면, 오젬픽 0.5mg 투여군 -4.3kg(ETD: –2.35kg [95% CI, –3.06; –1.63], p<0·0001), 1mg 투여군 -6.1kg(ETD: –4.20kg [95% CI, –4·91; –3.49], p<0·0001)의 우월한 체중 조절의 부수적 효과를 확인했다.

‘SUSTAIN 7’ 임상시험은 메트포르민으로 혈당이 조절되지 않는 2형당뇨병 환자 1201명을 대상으로 오젬픽과 둘라글루타이드를 비교한 연구로 40주차의 당화혈색소(HbA1c) 수치 변화에서 둘라글루타이드 0.75mg 투여군에서 1.1%, 오젬픽 0.5mg 투여군은 1.5% 감소, 오젬픽 0.5mg 투여군에서 우월한 혈당 강하 효과(ETD: -0.40% [95% CI, –0.55; –0.25], p<0·0001)를 보였고, 둘라글루타이드 1.5mg 투여군에서도 1.4% 감소한 것에 비해 오젬픽 1mg 투여군에서 1.8% 감소, 오젬픽 1mg 투여군에서 우월한 혈당 강하 효과(ETD: -0.41% [95% CI, –0.57; –0.25], p<0·0001)를 보였다.

또한 체중 변화에서도 둘라글루타이드 0.75mg 투여군은 2.3kg, 오젬픽 0.5mg 투여군은 4.6kg 감소, 오젬픽 0.5mg 투여군에서 우월한 체중 조절의 부수적 효과(ETD: –2.26kg [95% CI, –3.02; –1.51], p<0·0001)를 보였으며, 둘라글루타이드 1.5mg 투여군에서는 3.0kg 감소한 반면, 오젬픽 1mg 투여군에서 6.5kg 감소해 우월한 체중 조절의 부수적 효과(ETD: –3.55kg [95% CI, –4.32; –2.78], p<0·0001)를 확인했다.

특히, 심혈관계 질환을 가지고 있거나 심혈관계 위험인자를 가지고 있는 3297명의 2형당뇨병 환자를 대상으로 104주간 진행된 ‘SUSTAIN 6’ 연구의 주요 심혈관계 관련 사건(MACE, major adverse cardiovascular event) 평가에 따르면, 오젬픽은 위약 대비 MACE 발생 위험을 -26%(HR 0.74 [95% CI; 0.58-0.95], p<0·001)로 통계적으로 유의하게 감소시켰다.

노보 노디스크제약 라나 아즈파 자파 사장은 “이번 오젬픽의 식약처 허가로 2형 성인 당뇨병 환자들은 물론 심혈관 위험이 높은 당뇨병 환자들에게 유효성과 안전성 프로파일이 확인된 치료 옵션을 제공할 수 있게 되어 매우 기쁘게 생각한다”고 밝혔다.

특히 그는 “오젬픽은 대규모 임상을 통해 확인된 둘라글루타이드 대비 우월한 혈당강하 및 체중 조절의 부수적 효과를 확인하고, 심혈관계 안전성 프로파일까지 입증했다”며 “이를 통해 앞으로도 더 많은 당뇨병 환자들이 노보 노디스크의 혁신적인 치료제의 혜택을 받을 수 있기를 바란다”고 전했다.

한편, 오젬픽은 2017년 12월 미국 FDA로부터 2mg/1.5mL(1.34mg/mL), 4mg/3mL(1.34mg/mL) 2가지 제형의 허가를 취득해 현재 영국, 스페인, 덴마크 등 유럽 국가 및 미국과 일본 등에서 사용 중이다.