◇한국로슈, 척수성 근위축증 치료제 에브리스디 장기 유효성ㆍ안전성 확인

한국로슈(대표이사 닉 호리지)는 자사의 척수성 근위축증(SMA, Spinal Muscular Atrophy) 치료제 에브리스디(성분명: 리스디플람)가 폭넓은 유형의 환자에서 장기 효능과 안전성 프로파일을 확인한 3건의 신규 임상 결과를 발표했다고 밝혔다.

이 데이터는 지난 3월 13~16일 미국 테네시주에서 개최된 2022 근위축증협회 임상과학 컨퍼런스(MDA, Muscular Dystrophy Association Clinical & Scientific Conference)에서 공개됐다.

새롭게 공개된 연구 내용은 2~25세의 제 2형 또는 제 3형의 폭넓은 척수성 근위축증 환자군을 대상으로 에브리스디의 장기 효능과 안전성을 확인한 SUNFISH 3년 데이터 분석과 치료 받지 않은 외부 대조군 대비 에브리스디의 운동 기능 개선 및 안정화 효과를 확인한 SUNFISH Part2 2년 탐색적 데이터 분석, 척수성 근위축증 사전 징후가 있는 생후 2개월 미만의 영아를 대상으로 한 RAINBOWFISH 임상연구의 새로운 중간 분석 결과 등이다.

SUNFISH 3년 데이터 분석 결과에 따르면, 에브리스디 치료 후 1년 차에 확인된 운동기능평가척도(MFM-32, motor function measure-32) 총점 개선이 치료 3년 차까지 유지된 것으로 나타났다2

이와 마찬가지로 상지기능평가(RULM, revised upper limb module)와 해머스미스 기능성 운동 확대 지수(HFMSE, hammersmith functional motor Scale expanded)에서도 개선 효과가 1~3년 차 동안 유지됐다

이 연구에서 에브리스디의 내약성은 3년 동안 우수한 것으로 나타났으며, 일반적인 이상반응(AE, adverse events) 비율은 치료 3년 동안 감소해고, 치료 3년 차에는 중증이상반응(SAE, serious adverse events) 비율의 감소 경향이 관찰됐다. 

대부분의 일반적인 이상반응과 중증이상반응은 기저질환에 의한 것으로 치료와 관련된 이상반응으로 투약을 중단한 사례는 없었다.

척수성 근위축증 치료를 받지 않은 외부 대조군과 에브리스디 투여군을 비교 평가하는 분석도 이뤄졌다. 

SUNFISH Part2 2년 탐색적 데이터 분석 결과에 따르면, 운동기능평가척도에서 현저한 개선(3점 이상 증가) 또는 안정화(0점 이상 개선)를 보인 환자 비율이 치료 받지 않은 외부 대조군에 비해 24개월 동안 에브리스디를 투여 받은 환자군에서 더 높은 것으로 나타났다(각 p=0.025, p=0.002).

한편, 유전적으로 척수성 근위축증을 진단 받았지만 증상이 나타나지 않은 0~6주의(최초 투여 시점 기준) 영아를 대상으로 한 RAINBOWFISH 임상연구의 중간 분석 결과, 에브리스디로 12개월 이상 치료 받은 환자 대부분이 건강한 유아와 동일한 발달 시기에 스스로 일어서거나 걸을 수 있는 것으로 확인됐다.

이에 미국 식품의약국(FDA)은 지난 1월 척수성 근위축증 사전 징후가 있는 생후 2개월 미만 영아 환자들의 치료를 위해 에브리스디에 대한 추가적 신약승인신청(sNDA, supplemental new drug application) 우선심사를 결정한 바 있다.

한국로슈 의학부 이승훈 리드는 “이번 다양한 연구 데이터 발표는 생후 2개월 미만부터 2-25세까지 폭넓은 척수성 근위축증 환자군에서 에브리스디의 효능과 안전성을 추가로 확인한 것으로 특히, 3년 장기 치료에서도 효과와 안전성이 유지되고 치료가 진행될수록 이상반응이 감소했다는 사실은 고무적”이라고 밝혔다. 

이어 “한국로슈는 에브리스디의 치료 혜택이 국내 척수성 근위축증 환자들에게도 전해질 수 있도록 최선을 다할 것”이라고 발했다.

한편, 최초의 경구형 5q 척수성 근위축증 치료제인 에브리스디 는 현재까지 전 세계 5000여명 이상의 척수성 근위축증 환자의 치료에 사용됐다. 

조제된 액상형의 제제를 1일 1회 경구 복용 하는 것으로 척수강 치료가 어려운 환자에도 적용 가능하며, 기존 척수강 내 주사 치료시 발생했던 입원, 등원 및 이에 수반되는 학업, 직장의 중단, 교통비용, 간병 등을 최소화해 사회경제적 부담을 절감하는 효과를 낸다. 

영유아 환자에서는 연령 및 체중에 따른 환자 맞춤 처방으로 약제비를 절감 효과를 기대할 수 있다. 

국내에서는 2020년 11월 식약처의 허가를 받았으며, 현재는 건강보험 급여 등재 신청 후 약 8개월째 급여 적용을 기다리고 있다. 

다만, RAINBOWFISH 임상연구 결과 및 2개월 미만 영아 관련 데이터는 국내 허가사항에 포함되어 있지 않다.

 

 

◇한국다케다제약, 다발골수종 환자 응원 사내 행사 성료

한국다케다제약(대표 문희석)은 지난 22일 서울 본사에서 자사의 다발골수종 치료제 닌라로(성분명: 익사조밉시트레이트)의 국내 급여 1년 및 세계 골수종의 날(International Myeloma Day, 매년 3월 30일)을 기념해, 임직원들과 함께 다발골수종 환자들을 응원하는 사내 행사를 진행했다고 밝혔다.

닌라로는 다발골수종 치료에서 최초의 경구용 프로테아좀 억제제 로, 지난해 3월부터 이전 치료에 실패한 다발골수종 환자에 레날리도마이드 및 덱사메타손과의 병용요법에 건강보험이 적용되고 있다.

이날 행사의 테마였던 ‘닌.라.밸’은 닌라로 경구 3제 요법을 통한 환자들의 치료와 라이프 밸런스를 상징한다. 

재발이 잦고 장기치료가 필요한 다발골수종 에서 환자들이 첫 재발 시부터 효능 및 일상 유지를 고려한 장기 치료 전략을 통해 건강한 삶을 되찾길 바라는 마음을 담았다.

행사에 참여한 한국다케다제약 임직원들은 윗접시저울 모양의 ‘닌.라.밸’ 양쪽의 접시 위에 각각 다발골수종 환자들의 ‘치료’와 ‘일상’ 유지를 응원하는 메시지 공을 채워 넣으며 양쪽 균형을 맞췄다. 

또한 강의를 통해 재발이 잦은 다발골수종 환자들의 치료 부담과 장기 치료 유지 필요성에 공감하며, 닌라로 3제 요법 급여 후 1년 간의 발자취를 돌아보고 앞으로 더 많은 환자들에게 기여할 수 있는 방안에 대해 논의하는 시간을 가졌다. 

이번 행사는 코로나19 확산 방지와 임직원들의 안전을 위해 온ᆞ오프라인 하이브리드로 진행, 오프라인으로는 최소한의 인원이 참석했다.

한국다케다제약 온콜로지 사업부 김정헌 총괄은 “이번 닌.라.밸 행사는 닌라로 급여 후 1년간 쌓여 온 진료 현장에서의 긍정적인 피드백에 감사하고, 세계 골수종의 날을 맞이해 다발골수종 환자들의 건강을 기원하고자 마련했다”며 “앞으로도 닌라로는 임상 연구뿐 아니라 실제 진료 환경에서 확인된 효과와 내약성을 바탕으로 지속 가능한 장기 치료전략으로 자리잡아, 더 많은 다발골수종 환자들의 건강한 삶에 기여할 수 있도록 노력하겠다”고 밝혔다. 

한편, 닌라로 경구 3제 요법(IRd)은 임상을 통해 환자들의 무진행 생존기간(mPFS) 연장 혜택과 높은 내약성, 안전성 프로파일을 확인, 미국암종합네트워크(NCCN) 가이드라인에서 이전에 한 가지 이상의 치료를 받은 다발골수종 환자에 우선 권고(Category 1, preferred)되고 있다.  

이후에도 꾸준한 국내외 후향적 리얼월드 분석 연구(RWE, Real World Evidence)를 통해, 전향적 임상시험의 결과가 실제 진료 환경에서도 일관성 있게 나타나는 것을 확인하고 있으며. ,지난해 새롭게 업데이트된 리얼월드 분석 연구에서는 IRd 3제 요법에서 Rd 2제 요법 대비 전체 생존기간(OS) 연장 혜택을 확인했다.(1.4배, mOS 36.6개월 vs 26.0개월, p=0.008) 

또한, 닌라로는 한 달에 약 한 번 정도 병원을 방문해 처방받아 주 1회, 월 3회 경구 복용(1주기 28일)하면 되기 때문에, 주사제 대비 복약 편의성이 높고 입ㆍ통원 횟수가 줄어 환자들이 치료와 일상을 병행할 수 있도록 돕는다.

2021년 9월부터는 자가조혈모세포 이식을 받지 않은 다발골수종 환자의 유지요법으로 적응증을 확대, 자가조혈모세포 이식 여부와 상관없이 모든 다발골수종 환자들에게 유지요법으로도 사용 가능해졌다.

 

◇한국로슈진단, 디지털 인사이트 사업부 신설 

한국로슈진단(대표이사 킷 탕)이 15일 ‘디지털 인사이트’ 사업부를 신설하고 총괄에 윤무환 본부장을 선임했다. 

한국로슈진단 ‘디지털 인사이트(Digital Insights-Clinical Decision Support)’ 사업부는 기존 검사실 및 진단검사 중심의 ‘랩 인사이트(Lab Insights)’ 분야에 이어 새롭게 출범한 한국로슈진단의 디지털 솔루션 사업부다. 

임상의들의 임상적 의사 결정을 지원함으로써 궁극적으로 환자에게 더 나은 치료 환경을 제공하는 것을 주요 목표로 한다. 

이를 통해 현재 검사실과 임상 모든 분야에서 디지털 인사이트를 제공해 의료진의 판단을 돕는 포괄적인 디지털 헬스케어 솔루션을 제공하게 됐다는 것이 사측의 설명이다.

한국로슈진단은 ‘디지털 인사이트’ 사업부 출범을 기점으로 의료진 및 환자 중심의 일원화된 임상적 의사결정 지원 솔루션 포트폴리오 강화를 위한 역량을 집중할 계획이다.

 기존의 시장 리더십과 차별화된 경쟁력을 더욱 강화하는 동시에 다변화된 시장 환경과 고객 요구에 보다 창의적이고 적극적인 대응이 필요하다는 판단에서다. 

이를 위한 디지털 헬스케어 생태계 구축을 위해 한국로슈진단 내 다양한 사업부와 한국로슈(제약)는 물론, 국내 기술 기반 바이오 스타트업 및 벤처기업과도 긴밀히 협업해 나갈 예정이다.

이번 조직 개편은 한국로슈진단이 지난해 선포한 ‘1000일의 혁신 전략(1000-day Strategy)’ 실현을 위한 주요 단계 중 하나로, 로슈진단의 환자 중심적 가치가 반영됐다. 

로슈진단의 효과적인 디지털 헬스케어 솔루션을 통해 의료진의 임상적 의사결정 과정에 인사이트를 제공함으로써 환자의 치료 경험 개선에 기여하겠다는 목표다. 

또한, 한국은 올해 로슈진단 글로벌 디지털 총괄 사업부로부터 ‘디지털 분야 중점’ 국가로 선정되는 등, 본사 차원에서도 국내 디지털 헬스케어 솔루션 시장에 대한 집중적인 지원을 이어갈 계획이다.

신임 ‘디지털 인사이트’ 사업부 총괄은 기존 한국로슈진단 CDS(Clinical Decision Support; 임상적 의사결정 지원) 사업부를 이끌던 윤무환 사업본부장이 선임됐다. 

사측에 따르면, 윤 사업본부장은 한국로슈진단 합류 전부터 한국마이크로소프트 등 IT 기업에서 오랜 기간 기업용 소프트웨어 영업, 마케팅 및 전략 기획을 이끈 경험이 있는 디지털 헬스케어 분야 전문가다. 

윤 사업본부장은 향후 한국로슈진단 리더십 팀의 새로운 일원으로서 ‘디지털 인사이트’ 사업부 포트폴리오 전반에 대한 전략 기획과 실행을 총괄한다. 

암 치료 분야를 중심으로 한국로슈진단의 의료진 의사 결정 지원 플랫폼 ‘네비파이(NAVIFY)’ 포트폴리오를 강화하고 추후 심혈관 및 간 등 다양한 질환으로 확대된 디지털 솔루션을 준비하는 등 사업부의 신성장동력을 발굴해 나갈 방침이다.

윤무환 사업본부장은 “헬스케어 산업은 디지털 기술과의 접목을 통해 ‘디지털 병리’, ‘맞춤의료’ 등 새로운 패러다임의 변화가 빠르게 진행되고 있으며, 로슈진단 또한 일찍이 그 가치를 포착해 로슈그룹의 진단 및 제약사업부의 풍부한 경험에서 축적된 다양한 데이터를 기반으로 연구개발에 역량을 집중하고 있다“면서 “이에 한국로슈진단은 향후 ‘디지털 인사이트’ 사업부를 중심으로, 검사와 진단부터 치료에 이르는 전 과정을 일원화한 end-to-end 솔루션 등 더욱 효율적이고 효과적인 디지털 헬스케어 솔루션을 국내에 도입해 환자들의 더 나은 치료 환경을 구축하기 위한 노력을 지속적으로 이어나갈 것”이라고 밝혔다.