스위스 제약기업 로슈가 헌팅턴병 치료제 후보물질의 임상 3상 시험을 중단했다.
로슈는 22일(현지시각) 증상이 발현된 헌팅턴병 환자를 대상으로 신약 후보물질 토미너센(tominersen, IONIS-HTTRx/RG6042)을 평가 중인 임상 3상 GENERATION HD1 시험에서 환자 투약을 중단하기로 결정했다고 밝혔다.
이 결정은 눈가림된 독립적인 데이터모니터링위원회(iDMC)가 수행한 사전 계획된 임상시험 데이터 검토에서 나온 결과를 기반으로 한다.
위원회는 연구 참가자에 대한 토미너센의 잠재적인 혜택/위해성 프로파일을 토대로 권고를 내렸다. 검토 도중 토미너센에 대한 새로운 안전성 신호는 발견되지 않았다.
로슈는 안전성 및 임상 결과를 확인하기 위해 토미너센 또는 위약 투여를 중단한 이후에도 참가자를 계속 추적 관찰할 계획이다. 임상 3상 시험의 전체 데이터를 입수하고 분석한 이후 분석 결과와 향후 계획을 공유하기로 했다.
이와 동시에 로슈는 토미너센에 대한 개방표지 연장 연구 GEN-EXTEND에서도 환자 투약을 중단하기로 했으며 다음 단계 결정을 위해 데이터를 신중하게 분석할 예정이다.
토미너센은 변이형을 포함해 모든 형태의 헌팅틴 단백질(HTT) 생산을 감소시키도록 만들어진 안티센스 약물이다. 로슈는 2017년에 아이오니스 파마슈티컬스(Ionis Pharmaceuticals)로부터 이 약물에 대한 라이선스를 획득했다.
로슈의 최고의료책임자 겸 글로벌제품개발부 총괄 리바이 개러웨이 박사는 “토미너센 임상 3상 시험의 투약 중단은 매우 불행한 소식이며 특히 헌팅턴병 환자가 듣기 어려울 것이라는 점을 이해한다. 헌팅턴병 커뮤니티는 여러 세대에 걸쳐 가족에게 영향을 미치는 이 희귀 신경퇴행성 질환의 진행을 멈추거나 늦출 수 있는 치료법이 없는 상황이다”고 말했다.
이어 “GENERATION HD1은 지금까지 실시된 헌팅턴병 연구 가운데 가장 큰 규모의 임상시험이며 자사는 이 임상시험에서 생성된 데이터가 잠재적인 치료 접근법인 헌팅틴 저하에 대한 이해를 크게 향상시킬 것이라는 것을 알고 있다. 연구에 참여한 환자와 환자 가족, 헌팅턴병 커뮤니티의 헌신과 협력에 감사드린다”고 덧붙였다.
현재 로슈는 토미너센 외에도 2019년에 스파크 테라퓨틱스(Spark Therapeutics)를 인수하면서 획득한 전임상단계의 신약 후보 중 하나인 헌팅턴병 유전자 치료제도 연구 중이다.
