유럽의약청(EMA)이 미국 생명공학기업 블루버드 바이오(bluebird bio)의 희귀 혈액질환 유전자 치료제 진테글로(Zynteglo)에 대한 안전성 검토에 착수했다.
유럽의약청은 12일(현지시각) 홈페이지를 통해 약물감시 위해평가위원회(Pharmacovigilance Risk Assessment Committee, PRAC)가 베타 지중해빈혈증 치료제로 승인된 유전자 치료제 진테글로에 대한 안전성 검토를 시작했다고 발표했다.
이 검토는 블루버드 바이오의 낫적혈구병 유전자 치료제 후보물질 bb1111에 대한 임상시험에서 치료받은 환자 한 명이 급성 골수성 백혈병에 걸린 것으로 확인됨에 따라 시작됐다.
유전자 치료제인 bb1111과 진테글로는 신체 세포에 유전자를 전달하는데 동일한 렌티바이러스 벡터를 사용하는 것으로 알려졌다.
bb1111 임상시험에서는 백혈병 사례 외에도 bb1111을 투여받은 다른 환자 2명에서 골수형성이상증후군이 발생했으며 이 중 한 명은 백혈병으로 진행된 것으로 파악됐다.
현재까지 진테글로로 치료받은 환자에서 백혈병 사례가 발생한 적은 없다. 다만 이러한 유형의 치료제가 혈액암(삽입성 종양형성)을 유발할 수 있다는 가능성은 승인 당시에도 잠재적인 위험성으로 인식됐다. 진테글로를 투여받은 환자는 장기간 추적되며 레지스트리 등록을 통해 모니터된다.
블루버드 바이오는 진테글로와 bb1111이 동일한 방식으로 작용한다는 점을 고려해 두 의약품이 암 발병과 관련이 있을 수 있는지 여부를 알아보기 위해 증거를 조사하는 동안 진테글로 공급을 중단한 상황이다. 현재 유럽에서 시판되는 의약품 가운데 동일한 바이러스 벡터를 사용하는 다른 의약품은 없다.
PRAC는 이러한 유형의 의약품을 평가하는 첨단치료위원회(Committee for Advanced Therapies, CAT)의 전문가와 긴밀히 협력해 유럽연합 차원에서 증거를 철저히 조사하고 진테글로에 대한 규제 조치를 결정할 계획이다.
진테글로는 유럽에서 2019년 5월에 정기적인 수혈이 필요한 12세 이상의 베타 지중해빈혈 환자 치료 용도로 조건부 허가됐다. EMA는 제품 정보 및 사용 조건을 업데이트하기 위해 새로운 정보를 계속 검토하고 있다.
지난 10일 블루버드 바이오는 낫적혈구병 유전자 치료제 bb1111 프로그램에서 보고된 급성 골수성 백혈병의 원인이 바이러스 벡터 때문일 가능성이 낮은 것으로 분석됐다고 발표했다. 골수형성이상증후군 사건에 대한 분석은 계속 진행 중이다.
