미국 식품의약국(FDA)이 길리어드 사이언스의 키메라 항원 수용체 T세포(CAR-T) 치료제 예스카타(Yescarta, axicabtagene ciloleucel)를 소포림프종(FL) 환자의 치료제로 승인했다.
길리어드의 자회사 카이트는 지난 5일(현지시간) FDA가 예스카타를 최소 두 가지 이상의 전신요법을 받은 재발성 또는 불응성 소포림프종 성인 환자의 치료 용도로 신속 승인했다고 발표했다.
예스카타는 미국에서 지연형 소포림프종 환자를 위해 승인된 최초의 CAR T세포 치료제로, FDA에 의해 혁신치료제 및 우선 심사 대상으로 지정된 바 있다. 이 적응증은 미국에서 승인된 예스카타의 세 번째 적응증이다.
이번 승인은 단일군, 개방표지 임상시험 ZUMA-5에서 나온 결과를 근거로 한다.
이 임상시험에서는 재발성 또는 불응성 소포림프종 환자 81명 가운데 91%가 예스카타에 반응을 보인 것으로 나타났다.
18개월 차에 환자의 74%는 관해가 유지된 것으로 추정됐다.
추적기간 중앙값 14.5개월 동안 모든 소포림프종 환자의 반응 지속기간은 아직 중앙값에 도달하지 않았다.
안전성 분석에서 Grade 3 이상 사이토카인 방출 증후군(CRS) 발생률은 8%, 신경학적 독성 발생률은 21%로 집계됐다.
예스카타 미국 처방 정보에는 CRS 및 신경학적 독성 위험에 관한 박스형 경고문이 포함돼 있으며 이러한 위험성 때문에 의약품 위해성평가완화전략(REMS)을 통해 사용하도록 허가됐다.
미국 다나파버암연구소 면역작동세포치료프로그램 메디컬 디렉터 캐론 제이콥슨 박사는 “소포림프종 환자는 병이 재발할 경우 치료 라운드 마다 반응 지속기간이 짧아진다"면서 " 또한 3차 치료를 받는 소포림프종 환자는 5년 생존율이 20%에 불과하며 이는 지속적인 관해를 위한 실질적인 기회를 제공하는 치료제가 시급히 필요하다는 점을 보여준다”고 설명했다.
그러면서 “ZUMA-5 시험에서는 인상적으로 소포림프종 환자의 91%가 엑시캅타진 실로류셀 1회 주입에 반응을 보였으며 환자의 74%는 18개월 차에 관해가 지속된 것으로 분석됐다"며 ".이는 이러한 환자에게 절실히 필요한 희망을 제시하며 종양 전문의를 위한 치료 도구에 중요한 품목을 추가한다”고 말했다.
카이트의 크리스티 쇼 최고경영자는 “오늘 FDA 결정은 도움을 필요로 하는 더 많은 환자에게 생존 희망을 전하려는 자사의 혈액학적 악성종양에 대한 노력에서 진정한 진전을 나타낸다"면서 "림프종 환자를 위한 CAR T 치료제의 발전은 자사 세포치료제 개발 프로그램의 초석이며 우리는 지연형 소포림프종 환자를 위한 예스카타의 잠재력에 기뻐하고 있다”고 밝혔다.
미국에서 예스카타는 달리 명시되지 않은 미만성 거대B세포림프종(DLBCL), 원발성 종격동 거대B세포림프종, 고도 B세포 림프종, 소포림프종에서 발생한 DLBCL을 포함해 두 가지 이상의 전신요법을 받은 재발성 또는 불응성 거대B세포림프종 성인 환자의 치료제로 승인된 바 있다.
