미국 식품의약국(FDA)이 스위스 제약기업 로슈의 악템라(성분명 토실리주맙)를 희귀 폐질환 환자의 치료제로 승인했다.

로슈는 5일(현지시간) FDA가 악템라 피하주사를 치료 옵션이 제한적이며 환자를 쇠약하게 만드는 질환인 전신경화증 연관 간질성 폐 질환(SSc-ILD)이 있는 성인 환자의 폐 기능 저하를 늦추는 용도로 승인했다고 발표했다.

악템라는 FDA에 의해 이 질환의 치료제로 승인된 최초의 생물학적 제제다.

전신경화증은 시간이 지남에 따라 악화되고 치료법이 없는 파괴적인 자가면역질환이다.

면역체계의 기능부전으로 인해 피부와 폐 조직이 두꺼워지고 굳어질 때 발생하며 전 세계에서 약 250만 명의 사람에게 영향을 미치는 것으로 추산된다.

전신경화증 환자의 약 80%는 간질성 폐 질환이 발생하는데 이는 폐의 염증과 흉터를 유발하고 생명을 위협할 수 있다.

이번 FDA 승인은 성인 전신경화증 환자 212명을 대상으로 실시된 focuSSced 임상 3상, 무작위, 이중눈가림, 위약대조 시험의 데이터를 근거로 한다.

또한 전신경화증에 대한 임상 2/3상 무작위, 이중눈가림, 위약대조 시험인 faSScinate의 지원 정보도 사용됐다.

focuSSced 연구에서는 48주 이후 전신경화증에서 피부 섬유증에 대한 표준 결과지표인 수정된 로드난 피부 점수(modified Rodnan Skin Score, mRSS) 변화에 관한 1차 평가변수가 충족되지 않은 것으로 드러났다.

faSScinate 연구에서도 mRSS에 대한 1차 평가변수에서 악템라의 통계적으로 유의한 영향은 관찰되지 않았다.

다만 focuSSced 연구의 전체 모집단에서 악템라로 치료받은 환자는 48주 후 강제폐활량(FVC), 퍼센트 예측된 강제폐활량(ppFVC)이 위약군에 비해 덜 저하된 것으로 나타났다.

faSScinate 연구의 강제폐활량 결과도 이와 유사했다.

사후 탐색적 분석 결과 전신경화증 연관 폐 질환 환자 하위그룹 가운데 악템라 투여군은 위약군에 비해 평균 ppFVC 및 FVC가 덜 감소한 것으로 확인됐다.

악템라의 안전성 프로파일은 전체 전신경화증 환자에서 유사했으며 기존에 알려진 악템라의 안전성 프로파일과 일치했다. 가장 흔하게 보고된 이상반응은 감염이었다.

이번에 악템라는 FDA의 우선 심사 지정을 거쳐 심사됐다.

새로운 적응증은 미국에서 2010년에 악템라가 처음 승인된 이후 FDA에 의해 승인된 6번째 적응증이다.

로슈의 최고의료책임자 겸 글로벌제품개발부 총괄 리바이 개러웨이 박사는 “우리는 전신경화증 연관 간질성 폐 질환을 앓는 사람에게 FDA 승인된 최초의 생물학적 치료 옵션을 제공하게 돼 영광스럽게 생각한다"고 강조했다.

이어 "우리는 악템라가 이 환경에서 폐 기능에 미치는 영향을 평가하기 위해 FDA와 긴밀히 협력해왔다"며 "이 획기적인 승인은 이 희귀하고 쇠약하게 만드는 질병을 앓는 사람에게 절실히 필요한 새로운 치료 옵션을 제공한다”고 의미를 부여했다.

악템라는 FDA에 의해 최초로 승인된 항 인터루킨-6(IL-6) 수용체 계열 생물의약품이며, 중등도에서 중증의 활동성 류마티스관절염이 있는 성인 환자의 치료를 위한 정맥주사 제형 및 피하주사 제형으로 사용되고 있다.

또한 전신형 소아 특발성 관절염(sJIA), 다관절형 소아 특발성 관절염(pJIA), 거대세포동맥염, 키메라항원수용체(CAR) T세포에 의해 유도된 중증 또는 치명적인 사이토카인 방출 증후군(CRS) 등의 치료 용도로 FDA에 의해 승인됐다.

이외에도 일본에서 악템라 정맥주사는 캐슬만병, 스틸병 치료제로 승인됐으며 악템라 피하주사는 타카야수동맥염 치료제로 승인된 바 있다.

악템라는 2005년 4월부터 로슈와 쥬가이제약 간 공동 개발 계획의 일환으로 개발됐으며 현재 전 세계 110개 이상의 국가에서 승인된 상태다.