미국 제약기업 브릿지바이오 파마(BridgeBio Pharma)가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 초희귀질환에 대한 치료제를 승인받았다.
브릿지바이오 파마와 자회사 오리진 바이오사이언스는 지난달 28일(현지시간) FDA가 누리브리(Nulibry, fosdenopterin) 주사제를 몰리브덴 보조인자 결핍증(MoCD) A형 환자의 사망 위험을 감소시키는 최초의 치료제로 승인했다고 발표했다.
누리브리는 계열 최초의 cPMP(cyclic pyranopterin monophosphate) 기질 대체요법제이며, MoCD A형 커뮤니티의 가족 및 전문가와 협력해 MoCD A형 치료제를 연구해 온 브릿지바이오의 노력을 기반으로 개발됐다.
브릿지바이오는 2018년에 알렉시온(Alexion)으로부터 MoCD A형 환자를 위한 합성 효소 보조인자 치료제를 매입했으며 누리브리는 브릿지바이오가 FDA 승인을 획득한 첫 제품이다.
MoCD A형은 전 세계적으로 150명 미만의 환자에게 영향을 미치는 것으로 알려진 매우 드문 진행성 질환으로 환자의 생존기간 중앙값은 4년에 불과하다. MoCD A형 환자는 출생 직후 중증 뇌병증과 난치성 발작을 동반한다.
누리브리의 효능은 자연사 연구 데이터와 비교된 임상시험 3건의 데이터를 기반으로 확립됐다. 임상시험에서 누리브리 또는 재조합 cPMP(rcPMP) 투여군은 자연사 연구에서 치료받지 않은 유전자형 일치, 역사 대조군에 비해 사망 위험이 82%가량 감소한 것으로 나타났다. 연구 3년 후 누리브리 또는 rcPMP 치료군의 생존률은 84%, 역사 대조군은 55%로 집계됐다.
또한 누리브리는 MoCD A형 환자에서 신경 손상을 유발하는 독성 물질인 소변의 SSC(S-sulfocysteine) 농도를 감소시켰으며 이러한 감소 효과는 장기적인 치료를 통해 48개월 동안 지속됐다.
동물실험에서 누리브리는 광독성 가능성이 있는 것으로 발견됐다. 임상시험에서 보고된 가장 흔한 이상반응은 카테터 관련 합병증, 발열, 바이러스성 감염, 폐렴, 중이염, 구토, 기침 등이다.
FDA는 누리브리를 우선 심사 절차를 통해 심사했으며 희귀의약품, 혁신치료제, 희귀소아질환 의약품으로 지정한 바 있다. 이번 승인의 일환으로 오리진을 위해 희귀소아질환 우선심사 바우처를 발행했다.
브릿지바이오의 설립자 겸 CEO는 닐 쿠마르 박사는 “FDA의 누리브리 승인은 MoCD A형 환자와 가족이 처음으로 승인된 치료제를 갖게 됐다는 점을 의미한다. 또한 이는 모든 생명이 중요하며 어떠한 질병도 치료하는데 너무 드물지 않다는 당사의 믿음을 반영한다. 희귀질환 의약품 개발에서 흔히 볼 수 있듯이 이러한 승인은 커뮤니티의 노력 덕분이며 이 중요한 이정표에 도달하는데 필수적인 역할을 수행한 환자, 보호자, 의사, 과학자, 옹호단체에 감사드린다”고 말했다.
