미국 식품의약국(FDA)이 애브비의 메가블록버스터 의약품 휴미라(성분명 아달리무맙)를 소아 궤양성 대장염 치료제로 승인했다.
애브비는 24일(현지시간) FDA가 휴미라를 5세 이상 소아 환자의 중등도에서 중증 활동성 궤양성 대장염 치료제로 승인했다고 발표했다.
임상시험에서 휴미라는 8주 후 임상 관해를 유도한 것으로 나타났으며 8주차에 반응을 보인 환자에서 52주 동안 관해가 유지된 것으로 확인됐다.
애브비의 미국 면역학 의학부 총괄 브랜디 파팔라도는 “궤양성 대장염은 소아에게 심각한 영향을 미칠 수 있으며 오랫동안 소아 환자를 위한 치료 옵션이 제한적이었다”고 설명했다.
이어 “이번 승인은 소아 궤양성 대장염 환자에게 집에서 투여할 수 있는 최초이자 유일한 피하주사용 생물학적 제제를 제공한다'면서 "이 새로운 적응증은 염증성 장질환 환자에 대한 애브비의 노력을 증명하며 이러한 환자의 질병 부담을 줄인다는 목표를 강화한다”고 밝혔다.
궤양성 대장염은 대장에 염증이 발생해 경증에서 중증의 배변 절박, 변실금, 체중 감소, 피로 등의 증상이 나타나는 질환이다.
적절하게 조절되지 않는 많은 환자에서 평생 지속되는 질환으로 남아있기 때문에 더 많은 치료 옵션이 필요한 상황이다.
소아 환자의 경우 성인에 비해 높은 이환율을 야기하는 더 광범위한 질환을 앓는 경향이 있어 중등도에서 중증의 소아 궤양성 대장염에 대한 상당한 미충족 수요가 존재한다.
이번 승인은 중추적인 임상 3상 ENVISION I 시험에서 나온 결과를 근거로 한다. 휴미라는 공동 1차 평가변수인 8주차 부분 메이요 점수(PMS) 당 임상 관해율과 8주차에 반응을 보인 사람 중 1년(52주) 전체 메이요 점수(FMS) 당 임상 관해율 목표를 충족시켰다.
임상적 관해는 PMS 또는 FMS 점수가 2점 이하이며 개별 하위 점수가 1점 이상이 아닌 경우로 정의됐다.
이 임상시험에서 환자는 0주차에 2.4mg/kg(최대 160mg), 2주차에 1.2mg/kg(최대 80mg), 4주차와 6주차에 0.6mg/kg(최대 40mg)을 투여받았다.
고용량 투여군은 1주차에 2.4mg/kg(최대 160mg)을 추가로 투여받았다. 이후 8주부터 52주 사이에 환자는 격주 또는 매주 0.6mg/kg(최대 40mg)을 투여받았다.
시험 결과 8주 유도기간 종료 시점에 휴미라 고용량 투여군에서 PMS 당 임상 관해 도달률은 60%, 저용량 투여군은 43%로 집계됐다. 52주차에 관해가 유지된 환자 비율은 고용량 투여군이 45%, 저용량 투여군이 29%였다.
미국 마운트시나이헬스시스템 소아소화기과 과장 마를라 더빈스키는 “궤양성 대장염은 예측할 수 없으며 모든 사람과 특히 아동에게 여러 방식으로 영향을 미친다”면서 “임상의로서 새로운 치료 옵션을 이용할 수 있게 돼 기쁘며 소아 환자와 보호자가 질병을 관리하는데 도움을 줄 수 있는 것으로 나타난 긍정적인 임상 결과에 고무돼 있다”고 말했다.
작년 한 해 애브비의 휴미라 매출액은 약 198억 달러를 기록했다. 유럽에서는 바이오시밀러 경쟁이 진행 중이며 미국에서는 2023년까지 특허권이 보호된다.
