미국 식품의약국(FDA)이 영국 생명공학기업 이뮤노코어(Immunocore)의 안암 치료제 후보물질을 혁신치료제로 지정했다.
광범위한 질환을 치료하기 위한 새로운 T세포 수용체 이중특이성 면역치료제를 개발 중인 이뮤노코어는 지난 19일(현지시간) FDA가 HLA-A*02:01 양성 절제 불가능 또는 전이성 포도막흑색종 성인 환자의 치료제 테벤타푸스프(tebentafusp, IMCgp100)를 혁신치료제(BTD)로 지정했다고 발표했다.
포도막흑색종은 눈에 영향을 미치는 희귀하고 공격적인 유형의 흑색종이다.
전이성 포도막흑색종은 일반적으로 예후가 좋지 않고 현재 인정되는 최적의 관리법 또는 치료법이 없는 실정이다.
성인에서 가장 흔한 원발성 안구 내 악성종양이지만 진단이 드물어 매년 전 세계에서 약 8,000명의 신규 환자가 진단된다.
테벤타푸스프는 항-CD3 면역작동기능에 융합된 가용성 T세포 수용체로 구성된 이중특이성 단백질이다.
멜라닌세포와 흑색종에서 발현되는 계통 항원 gp100을 표적으로 하며, 이뮤노코어의 ImmTAC 기술 플랫폼을 사용해 T세포를 재지향시키고 활성화하면서 종양세포를 인식하고 사멸시키도록 만들어진 첫 약물이다.
테벤타푸스프는 이전 치료 경험이 없는 전이성 포도막흑색종에 대한 무작위 임상 3상 시험의 초기 사전 계획된 중간 분석에서 단독요법으로 우수한 전체 생존기간 혜택을 보였다.
임상시험의 1차 평가변수가 충족됐으며 치료 의향 모집단에서 전체 생존기간 위험비가 테벤타푸스프에 유리한 것으로 관찰됐다.
혁신치료제 지정은 심각한 질환을 치료하기 위한 의약품의 개발과 심사를 신속하게 진행하기 위한 절차로, 임상적으로 유의한 평가변수에서 기존 치료 대비 상당한 개선을 보일 수 있다는 예비 임상 증거를 필요로 한다.
테벤타푸스프는 FDA에 의해 패스트트랙 및 희귀의약품으로 지정됐으며 영국에서 의약품 조기접근제도에 따라 유망 혁신의약품으로 지정됐다.
이뮤노코어는 올해 3분기에 테벤타푸스프에 대한 생물의약품 허가신청을 제출하기 위해 FDA와 협력할 계획이다.
테벤타푸스프가 승인될 경우 전이성 포도막흑색종 치료를 위한 40년 만에 첫 새로운 치료제가 될 전망이다.
이뮤노코어의 바히자 잘랄 최고경영자는 “FDA가 2020년 11월에 발표된 임상 3상 시험에서 나온 생존 혜택을 기반으로 테벤타푸스프를 혁신치료제로 지정해 기쁘다"며 "이 희귀하고 공격적인 유형의 흑색종에 승인된 치료제가 시급히 필요하며 테벤타푸스프를 가능한 한 빨리 환자에게 제공하기 위해 규제기관과 계속 협력하길 기대한다”고 밝혔다.
