스위스 제약기업 노바티스가 빌앤멜린다게이츠재단(Bill & Melinda Gates Foundation)과 낫적혈구병(SCD)에 대한 접근하기 쉬운 유전자 치료제를 개발하기 위해 협력하기로 했다.
노바티스는 17일(현지시간) 빌앤멜린다게이츠재단과 지원금 협약을 체결했다고 발표했다. 협약의 일환으로 게이츠재단은 낫적혈구병을 치료하기 위해 단독 투여하는 생체 내 유전자 치료제의 발굴과 개발을 위한 자금을 지원할 계획이다.
이 프로젝트는 잠재적으로 생명을 위협할 수 있는 이 유전질환을 해결하기 위한 노력의 일환으로 노바티스 신약 발굴 및 유전자 치료제 전문성과 게이츠재단의 자선 목표를 결합해 자원이 부족한 환경에서 의료에 대한 접근성을 확대하는 것을 목표로 한다.
낫적혈구병은 가장 흔한 유전질환 중 하나인 유전성 혈액질환이다.
헤모글로빈의 구조와 기능에 영향을 미쳐 적혈구가 산소를 효율적으로 운반하는 능력을 저하시키며 만성 혈관질환으로 진행된다.
아프리카 혈통에 불균형적으로 영향을 미치며 사하라 사막 이남 아프리카는 질병 부담의 약 80%를 차지한다.
현재 임상단계 유전자 기반 치료제는 환자로부터 세포를 추출하고 실험실에서 세포를 변형한 다음 골수 이식과 유사한 복잡한 절차를 통해 환자에게 다시 주입해야 한다.
이러한 절차를 위한 실험실 및 제조시설, 병원 인프라는 낫적혈구병이 가장 널리 퍼져 있는 지역에는 존재하지 않는 경우가 많다.
게이츠재단의 트레버 먼델 글로벌헬스 총괄은 “유전자 치료제는 낫적혈구병과 같은 질병 위협을 종식시키는데 도움이 될 수 있지만 자원이 부족한 환경에서는 훨씬 더 저렴하고 실용적으로 만들 수 있어야 한다"고 강조했다.
이어 "이 프로젝트의 흥미로운 부분은 이 도전을 위해 야심찬 과학을 활용한다는 점"이라며 "소득 국가의 사람의 수요를 과학 및 의학 발전의 원동력으로 대우하는 것이 중요하다”고 말했다.
노바티스는 실험실에서 세포를 수정할 필요 없이 낫적혈구병 환자에게 직접 한 번만 투여할 수 있는 접근하기 쉬운 생체 내 유전자 치료제를 개발할 계획이다. 이는 장기 또는 반복 입원이나 전문 실험실 인프라의 필요성을 경감시키는 이점이 있다.
연구 촉진을 위해 게이츠재단은 잠재적인 치료제를 제공하는 접근법 개발에 전념하는 노바티스생의학연구소(Novartis Institutes for BioMedical Research, NIBR) 내 연구팀에게 자금을 지원하기로 합의했다. 노바티스는 기술 및 자원에 대한 현물 지원 및 접근성을 제공하기로 했다.
게이츠재단은 연구 지원금 외에도 글로벌 보건 분야의 오랜 역사와 경험을 제공할 방침이다.
초기 신약 설계 전략의 일환으로 노바티스는 저소득 및 중간소득 국가의 제한된 의료 인프라로 인해 발생하는 접근성 및 유통 장애를 해결하는데 우선할 계획이며 지원 협약에 혁신에 대한 글로벌 접근성을 지원하기 위한 특정 조항을 포함시켰다.
노바티스생의학연구소의 제이 브래드너 소장은 “낫적혈구병에 대한 기존 유전자치료제 접근법은 대규모로 제공하기 어려우며 이 쇠약하게 만드는 질병의 영향을 받는 대다수 사람에게 도달하는데 장애물이 존재한다"면서 "는 집단적인 행동을 요구하는 도전이며 당사는 이 충족되지 않은 전 세계적인 의료 수요를 해결하는데 빌앤멜린다게이츠재단의 지원을 받게 돼 기쁘다”고 밝혔다.
