미국 생명공학기업 블루버드 바이오(bluebird bio)가 낫적혈구병(Sickle Cell Disease) 유전자 치료제 후보물질의 임상시험을 중단했다.
블루버드 바이오는 16일(현지시간) 낫적혈구병에 대한 렌티글로빈(LentiGlobin) 유전자 치료제 bb1111을 투여 받은 환자에서 급성골수성백혈병(AML)으로 의심되는 예상치 못한 중대한 이상반응이 보고됨에 따라 임상 1/2상 시험(HGB-206)과 임상 3상 시험(HGB-210)을 일시 중단한다고 발표했다.
발표 이후 블루버드 바이오의 주가는 전일 대비 37%가량 급락했다.
블루버드 바이오는 두 임상시험의 프로토콜에 따라 지난주에 HGB-206의 그룹 A에서 5년 이상 전에 치료받은 환자가 급성골수성백혈병을 진단받았다는 보고를 받은 이후 일시 중단 조치를 내렸다고 밝혔다.
현재 환자의 AML이 낫적혈구병 렌티글로빈 유전자 치료제 제조에 사용된 BB305 렌티바이러스 벡터 사용과 관련이 있는지 확인하기 위해서 원인을 조사하고 있다고 한다.
이외에도 지난주 HGB-206의 그룹 C에 속한 환자가 골수형성이상증후군을 진단받았다는 두 번째 중대한 이상반응이 보고돼 조사를 진행 중이다.
블루버드 바이오는 AML 사건에 대한 조사가 진행되는 동안 유럽에서 승인된 수혈 의존성 베타-지중해빈혈증 치료제 진테글로(Zynteglo, betibeglogene autotemcel)의 마케팅도 일시 중단하기로 결정했다. 진테글로로 치료받은 수혈 의존성 베타-지중해빈혈증 환자에서 혈액학적 악성종양 사례는 보고된 적이 없지만 진테글로가 낫적혈구병에 대한 렌티블로빈 유전자 치료제에 사용된 것과 동일 BB305 렌티글로빈 벡터를 사용해 제조되기 때문이다.
블루버드의 닉 레슐리 최고경영자는 “자사 임상시험에 참여하거나 자사 유전자 치료제로 치료받은 모든 환자의 안전이 최우선 사항이다. 당사는 임상시험을 지원하는 의료제공자 및 규제기관과 협력해 이러한 사례를 완전히 평가하기 위해 최선을 다하고 있다”고 말했다.
블루버드는 임상시험의 독립적인 안전성모니터링위원회와 미국 식품의약국(FDA), 유럽의약청(EMA)으로부터 이상 사례에 대한 조언을 받았으며 규제기관과 계속 협력해 조사를 마칠 방침이다.
한편 앞서 FDA는 작년에 낫적혈구병 렌티글로빈 유전자 치료제 bb1111의 승인 신청서 제출을 위한 사전 회의에서 의약품의 동등성을 입증하는 추가 데이터를 제출할 것을 요청한 것으로 알려졌다. 블루버드 바이오는 이러한 피드백과 코로나19 영향으로 인해 2022년 말에나 bb1111의 승인 신청서를 제출할 수 있을 것으로 예상했다.
