미국 식품의약국(FDA)이 노바티스의 심부전 치료제 엔트레스토(사쿠비트릴/발사르탄)의 적응증 확대를 승인했다.
노바티스는 16일(현지시간) FDA가 엔트레스토를 성인 만성 심부전 환자의 심혈관계 사망 및 심부전 입원 위험 감소 용도로 적응증을 확대 승인했다고 발표했다.
엔트레스토는 좌심실 박출률(LVEF)이 정상보다 낮은 환자에서 가장 뚜렷한 혜택을 보였다.
엔트레스토 라벨에는 LVEF가 가변적인 척도이며 임상적 판단을 사용해 치료 대상을 결정해야 한다는 내용이 명시된다.
적응증 확대에 따라 엔트레스토는 미국에서 좌심실 수축기능이 저하된 심부전(HFrEF) 환자와 좌심실 수축기능이 보존된 심부전(HFpEF) 환자 다수를 모두 포함하는 가이드라인 정의된 심부전 진단 환자를 치료하기 위해 승인된 최초이자 유일한 치료제가 됐다.
미국에서는 약 600만 명이 만성 심부전을 앓고 있는데 이 가운데 300만 명은 HFrEF 환자, 나머지 300만 명 중 200만 명은 좌심실 박출률이 정상보다 낮은 HFpEF 환자인 것으로 추산된다.
심부전 유병률은 인구 고령화에 따라 계속 증가하고 있다. 심부전 환자는 종종 심부전 입원을 초래하는 증상 악화에 직면하며 각 입원 사건은 장기적인 예후 악화와 관련이 있다.
환자 4명 중 1명은 심부전으로 인해 재입원하며 10%는 퇴원 후 30일 이내에 사망할 수 있다. 전체 심부전 사망률은 여전히 상당히 높은 편으로, 환자의 최대 절반이 심부전 진단 후 5년 내에 사망한다.
이번 엔트레스토 적응증 확대 승인은 가이드라인 정의된 HFpEF 환자를 대상으로 실시된 역대 최대 규모이자 유일한 임상 3상 활성대조군 시험인 PARAGON-HF에서 관찰된 효능 및 안전성 증거를 근거로 한다. 엔트레스토는 LVEF가 정상 이하인 환자에서 가장 큰 혜택을 보인 것으로 확인됐다.
미국 하버드의과대학 및 브리검여성병원의 스콧 솔로몬 교수는 “이 승인은 좌심실 수축기능이 일반적으로 감소됐다고 생각되는 영역보다 높아 치료를 받을 수 없었던 많은 환자에게 치료제를 제공하는 중요한 발전"이라며 "지금까지 이러한 환자에 대한 치료는 대부분 경험에 의존해 이뤄졌으나, 이제 LVEF가 정상보다 낮은 광범위한 환자에게 치료를 제공할 수 있게 됐다”고 의미를 부여했다.
노바티스 제약의 마리-프랑스 추딘 사장은 “우리는 의학을 재구상하려는 자사 목표를 자랑스럽게 생각한다"면서 "이러한 노력을 통해 미국에서 엔트레스토를 추가로 수백만 명의 환자에게 제공할 수 있게 됐다"고 소감을 전했다.
아울러 "이들 중 다수는 지금까지 승인된 치료 옵션이 없었다"며 "이러한 성과는 연구자, 임상시험 참가 환자, 옹호단체의 엄청난 헌신 없이는 불가능했을 것으로 매우 감사드린다”고 말했다.
