미국 식품의약국(FDA)이 미국 바이오제약기업 TG테라퓨틱스(TG Therapeutics)의 유코닉(Ukoniq, umbralisib)을 혈액암의 일종인 림프종에 대한 치료제로 승인했다.
TG 테라퓨틱스는 지난 5일(현지시간) FDA가 유코닉을 이전에 최소 한 가지 이상의 항-CD20 기반 요법을 받은 재발성 또는 불응성 변연부림프종(MZL) 성인 환자의 치료제, 이전에 최소 세 가지 이상의 전신요법을 받은 재발성 또는 불응성 소포림프종(FL) 성인 환자의 치료제로 승인했다고 발표했다.
유코닉은 최초이자 유일한 경구용 1일 1회 PI3K(phosphoinositide 3 kinase) 델타 및 CK1(casein kinase 1) 엡실론 억제제다.
PI3K-델타는 세포 증식 및 생존, 세포 분화, 세포 내 이동, 면역을 지원하는데 중요한 역할을 하는 것으로 알려졌으며 정상 및 악성 B세포 모두에서 발현된다.
CK1-엡실론은 암단백질 번역 조절인자로 림프 악성종양을 포함해 암 세포의 병인과 관련이 있다.
이번 승인은 임상 2상 UNITY-NHL 시험에서 나온 전체 반응률(ORR) 데이터를 기반으로 신속 승인 절차를 통해 이뤄졌다.
지속적인 승인 여부는 확증적 임상시험에서 임상적 혜택의 입증 및 기술에 따라 달라질 수 있다.
임상 2상 UNITY-NHL 시험에서 유코닉 단독요법은 이전에 최소 한 가지 이상의 치료를 받은 변연부림프종 환자 69명, 이전에 최소 두 가지 이상의 전신요법을 받은 소포림프종 환자 117명을 대상으로 평가됐다.
이 임상시험은 개방표지, 다기관, 다중코호트 시험으로 설계됐으며 환자들은 1일 1회 유코닉 800mg을 경구 복용했다.
시험 결과 전체 반응률은 변연부림프종 환자군에서 49%, 소포림프종 환자군에서 43%로 집계됐다. 반응 지속기간은 변연부림프종 환자군의 경우 아직 중앙값에 도달하지 않았으며 소포림프종 환자군의 경우 중앙값이 11.1개월이었다.
유코닉의 안전성은 단일군, 개방표지 임상시험 3건과 개방표지 연장 시험에 참가한 환자 221명을 기반으로 한다.
피험자 중 2% 이상에서 발생한 심각한 이상반응은 설사-대장염, 폐렴, 패혈증, 요로감염증 등이다.
앞서 FDA는 유코닉을 변연부림프종 치료를 위한 우선 심사 대상 및 혁신치료제로 지정한 바 있으며 변연부림프종과 소포림프종 치료를 위한 희귀의약품으로도 지정했다.
TG 테라퓨틱스의 마이클 와이스 이사회 의장 겸 최고경영자는 “오늘 유코닉 승인은 당사의 첫 번째 승인으로 역사적인 날을 맞이했다"면서 "재발성/불응성 MZL 및 FL 환자에게 새로운 PI3K-델타 및 CK1-엡실론 억제제를 제공할 수 있게 돼 매우 기쁘게 생각한다”고 밝혔다.
이어 “당사는 고객을 대상으로 즉시 유코닉과 제품 접근 방법에 대한 교육을 시작하기 위해 상당한 경험을 갖춘 상업팀을 구축했으며 앞으로 며칠 내에 유코닉을 미국 유통업체에 전달할 수 있을 것으로 예상하고 있다”고 덧붙였다.
