미국 식품의약국(FDA)이 항문관 편평세포암(SCAC) 환자를 위한 면역항암제 신약 후보물질에 대한 심사를 개시했다.
미국 바이오제약기업 인사이트(Incyte)는 미국 식품의약국이 백금 기반 화학요법 후 진행되거나 내약성이 없는 국소 진행성 또는 전이성 항문관 편평세포암 성인 환자의 치료를 위한 정맥주사용 PD-1 억제제 레티판리맙(retifanlimab)에 대한 생물학적제제 허가신청(BLA)을 접수하고 우선 심사 대상으로 지정했다고 발표했다.
레티판리맙은 FDA에 의해 항문암 치료를 위한 희귀의약품으로도 지정돼 있다. FDA는 현재 치료제가 없는 분야에서 중요한 발전을 제공할 수 있는 의약품을 우선 심사 대상으로 지정한다.
우선 심사 지정된 경우 심사기간이 4개월가량 단축된다. 레티판리맙에 대한 심사 기한은 올해 7월 25일로 정해졌다.
항문관 편평세포암은 인체유두종바이러스(HPV) 감염, 사람면역결핍바이러스(HIV) 감염과 관련이 있으며 소화계 암의 약 3%를 차지한다.
전이성 SCAC 환자는 5년 생존율이 낮은 편이며 현재 1차 화학요법 이후 진행된 환자를 위해 승인된 치료제는 없는 상황이다.
이번 승인 신청은 이전 치료경험이 있고 표준 백금기반 화학요법 후 진행되거나 내약성이 없는 국소 진행성 또는 전이성 항문관 편평세포암 환자를 대상으로 레티판리맙을 평가한 임상 2상 POD1UM-202 시험의 데이터를 근거로 한다. 이 임상시험에는 잘 통제된 HIV 감염 환자를 포함해 환자 94명이 등록됐다.
이 임상시험의 데이터는 유럽종양학회(ESMO) 2020 온라인 학술회의에서 발표됐다. 레티판리맙 단독요법에 대한 객관적 반응률(ORR)은 14%였으며 PD-L1 상태, 간 전이 유무, 연령, HIV 양성 상태에 관계없이 반응이 관찰됐다. 반응 지속기간 중앙값은 9.5개월이었다.
Grade 3 이상 치료 관련 이상반응 발생률은 11.7%였으며 Grade 3 이상 면역관련 이상반응은 6.4%의 환자에서 발생했다. 가장 흔한 이상반응은 피로, 설사 등이었다.
인사이트의 면역항암제 임상개발부 랜스 레오폴드 부사장은 “당사는 FDA가 BLA 우선 심사 요청을 받아들이면서 역사적으로 소외됐지만 중요한 이 종양을 해결하는데 한 걸음 더 다가서게 돼 고무돼 있다”고 말했다.
이어 “SCAC는 희귀질환임에도 불구하고 발병률이 증가하고 있으며 영향이 매우 크다"며 "FDA와 협력해 잠재적으로 충족되지 않은 수요를 충족시키고, 환자를 위해 SCAC 분야에서 발전을 진전시키길 기대한다”고 덧붙였다.
인사이트는 수술 불가능한 국소 재발성 또는 전이성 SCAC 환자를 대상으로 레티판리맙과 카보플라틴, 파클리탁셀 병용요법을 평가하는 POD1UM-303/InterAACT 2 임상 3상 시험을 진행 중이다.
