사트랄리주맙이 희귀의약품으로 신규 지정됐다.
식품의약품안전처(처장 이의경)는 2일 공고(제2020-001호)를 통해 희귀의약품 및 개발단계 희귀의약품 지정 내용을 공개했다.
이번에 신규 지정된 희귀의약품ㆍ개발단계 희귀의약품은 각각 1품목으로 희귀의약품에는 로슈의 시신경척수염범주질환(NMOSD) 지료체 ‘사트랄리주맙’이, 개발단계 희귀의약품에는 지엔티파마의 인공소생에 성공한 심정지 환자의 뇌손상 감소제 ‘넬로넴다즈(주사제)’가 포함됐다.
품목별로 살펴보면, 사트랄리주맙의 대상질환은 시신경척수염범주질환으로, NMOSD에 연관된 IL-6 신호를 저해해 NMOSD 재발을 억제하는 작용을 한다.
NMOSD는 중수친경과 자가면역질환으로 시신경과 척수의 염증성 병변을 특징으로 하며 반복되는 재발로 신경손상 및 장애가 축적되는 질환이다.
일본과 미국, 유럽은 사트랄리주맙을 희귀질병의약품으로 지정했으며, 미국에서는 획기적 치료제로 인정하기도 했다.
또한 사트랄리주맙 개발사 쥬가이 제약은 글로벌 품목 승인 신청 외에 후생노동성에 승인 신청을 진행 중이다.
신규 개발단계 희귀약품인 지엔티파마의 넬로넴다즈는 최근 중국에서 응급치료 이후 뇌혈관 재개통 시 발생할 수 있는 뇌손상 예방을 적응증으로 임상 2상 시험을 종료, 현재 국내 6개 대학병원에서 임상 2상을 진행하고 있는 것으로 알려졌다.
지엔티파마측이 발표한 자료에 따르면 넬로넴다즈를 통해 치료 3개월 후 스스로 일상생활을 할 수 있는 확률이 60%를 웃도는 수준이다. 이는 선진국 평균치(4~50%)를 상회한다.
한편, 2일 기준 희귀의약품은 총 266품목, 개발단계 희귀의약품은 총 26품목이다.
