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GSK '로스마피모드' 美생명공학사 펄크럼에 매각
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GSK '로스마피모드' 美생명공학사 펄크럼에 매각
  • 의약뉴스 이한기 기자
  • 승인 2019.04.24 15:49
  • 댓글 0
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희귀질환 치료 가능성...임상 2b상 시작 예정

글락소스미스클라인(GSK)이 개발에 실패한 신약 후보물질 로스마피모드(losmapimod)를 미국 생명공학기업 펄크럼 테라퓨틱스(Fulcrum Therapeutics)가 매입했다.

펄크럼은 로스마피모드의 개발과 상업화를 위해 글락소스미스크라인과 독점적인 라이선스 계약을 맺었다고 23일(현지시간) 발표했다.

펄크럼은 로스마피모드를 드물지만 파괴적인 유전질환인 얼굴어깨위팔근육디스트로피(facioscapulohumeral muscular dystrophy, FSHD)에 대한 임상 2b상 시험을 통해 평가할 계획이다. 현재 이 질환에 승인된 치료제는 없는 것으로 알려졌다.

계약 조건에 따라 GSK는 펄크럼의 우선주를 받아 한 자릿수 후반대의 지분율을 소유하게 되며 일정한 단계별 지급금과 로열티를 받을 예정이다.

펄크럼은 로스마피모드와 기존 완제의약품, 원료의약품에 관한 모든 전 세계 개발 및 상업화 권리를 획득하게 된다. 로스마피모드와 관련해 FDA에 제출된 IND 참조권과 관련 특허권 및 데이터에 대한 독점적 라이선스도 받는다.

펄크럼의 로버트 굴드 최고경영자는 “로스마피모드는 FSHD의 근본 원인을 표적으로 하는 최초의 치료제가 될 가능성이 있으며 펄크럼의 기반이 되는 임상 자산이다. 자사는 로스마피모드가 이 질환의 특징인 점진적인 근육약화를 늦추거나 중단시키면서 환자의 삶의 질을 개선시킬 수 있다고 믿고 있다”고 밝혔다.

펄크럼은 독자적인 제품 엔진을 통해 p38α/β 미토겐활성화단백질키나아제(MAPK) 억제제가 DUX4 발현의 강력한 억제제라는 것을 발견했다.

DUX4는 FSHD의 근본 원인인 유전자다. 로스마피모드는 선택적 p38α/β MAPK 억제제로 GSK에 의해 광범위하게 연구됐었지만 근육디스트로피에 연구된 적은 없다.

펄크럼 측은 이미 존재하는 p38α/β MAPK 억제제를 검토했으며 로스마피모드가 DUX4 발현 감소를 통해 FSHD의 근본 원인에 대응할 가능성이 있는 약물이라는 점을 알아냈다.

GSK는 건강한 자원자 및 환자 3500명 이상을 대상으로 다수의 적응증에 대해 진행된 임상시험 24건을 통해 로스마피모드를 평가했었다.

이 중에는 급성관상동맥증후군에 대한 임상 2상 및 임상 3상 시험이 포함돼 있다. 이 자료는 로스마피모드가 내약성이 우수한 약물이라는 점을 뒷받침한다.

펄크럼은 전임상실험에서 환자 유래 세포 모델에 로스마피모드를 시험했다. 그 결과 근발생에 대한 영향 없이 DUX4 발현 하향조절 및 건강한 근육 표현형 회복이 관찰됐다.

펄크럼은 올해 중반기에 미국과 유럽에서 FSHD 환자를 대상으로 로스마피모드의 임상 2b상 시험을 시작할 수 있을 것이라고 예상하고 있다.

 


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