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버블보이병 유전자 치료제, 환자 완치 가능성
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버블보이병 유전자 치료제, 환자 완치 가능성
  • 의약뉴스 이한기 기자
  • 승인 2019.04.19 17:45
  • 댓글 0
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초기 임상시험 성공...면역세포 정상화 나타나

미국 세인트주드아동연구병원(St. Jude Children’s Research Hospital, 이하 세인트주드)이 개발한 유전자 치료제가 버블보이(bubble boy)병이라고 불리는 X연관성 중증복합면역결핍증(XSCID) 환자를 치유한 것으로 나타났다.

미국 바이오제약회사 머스탱 바이오(Mustang Bio)는 17일(현지시간) 공식 발표를 통해 세인트주드아동연구병원이 진행한 임상 1/2상 시험의 결과가 뉴잉글랜드저널오브메디슨(New England Journal of Medicine)에 게재됐다고 밝혔다.

머스탱 바이오는 MB-107이라는 이 유전자 치료제의 개발을 위해 세인트주드와 라이선싱 계약을 맺었다. 임상시험 성공 소식이 전해진 뒤 머스탱 바이오의 주가는 2배 이상 급등했다.

머스탱에 의하면 X연관성 중증복합면역결핍증은 주요 면역세포의 결핍이 나타나는 것이 특징인 희귀 유전질환이다.

XSCID 환자는 T세포와 자연살패(NK)세포가 없고 B세포가 제 기능을 하지 않기 때문에 중증 감염과 간질성 폐질환, 만성 설사, 성장 장애 등에 시달릴 수 있다.

이 임상 1/2상 시험에서는 새로 진단된 2세 미만의 XSCID 환자를 대상으로 IL2RG 유전자 정상 카피를 골수 줄기세포에 전달하는 렌티바이러스 벡터의 안전성과 효능이 평가됐다.

현재까지 총 10명의 영아가 이 치료를 받았다. 이번에 발표된 자료는 세인트주드와 캘리포니아대학교 샌프란시스코캠퍼스(UCSF) 아동병원에서 치료받은 영아 8명을 평균 16.4개월 동안 추적한 결과다.

시험 결과 골수 채취, 부설판 전처치 요법, 세포 주입의 내약성이 우수했다. 8명 중 7명에서는 치료 후 3~4개월 내에 T세포 및 자연살해세포 수의 정상화가 관찰됐다.

나머지 1명은 초기에는 T세포가 충분하지 않았지만 추가 치료 이후 T세포가 정상화됐다. 모든 환자들은 감염증이 사라졌으며 정상적으로 성장하고 있는 것으로 확인됐다.

현재까지 8명 중 7명의 IgM 수치가 정상화됐으며 이 중 4명은 면역글로불린 정맥 주입을 중단했다. 4명 중 3명은 백신에 반응을 보였다. 대부분의 환자들이 1개월 내에 병원에서 퇴원했다.

연구 주저자인 세인트주드의 Ewelina Mamcarz 박사는 “지금까지의 결과는 매우 좋다. 우리는 완전한 면역체계를 상당히 빨리 회복시킬 수 있었다. 이 환자들은 모두 격리 상태에서 벗어나 정상 기능을 하는 면역체계를 갖고 집에 돌아갔다. 매우 심각한 감염을 앓던 환자들은 새로운 면역체계를 통해 감염이 사라졌다”고 설명했다.

머스탱의 마르티나 서쉬 최고의학책임자는 “이 연구 자료는 MB-107이 새로 진단된 XSCID 영아 환자의 병을 완치할 수 있도록 하는 치료 옵션이 될 수 있다는 것을 보여준다. 이 임상시험에서 MB-107을 평가하기 위해 세인트주드와 계속 협력하게 돼 기쁘며, 올해 말에 이뤄질 IND 이전이 기대된다. 이전 이후에는 3곳의 기관에서 참가한 환자들의 세포가 모두 자사의 시설에서 처리될 것이다”고 말했다.


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