노바티스의 자회사 아벡시스(AveXis)가 척수성 근위축증(SMA) 유전자 치료제 졸겐스마(Zolgensma, onasemnogene abeparvovec-xioi)에 대한 임상 3상 시험의 중간 결과를 공개했다.
아벡시스는 16일(현지시간) 공식 발표를 통해 STR1VE 임상시험에서 졸겐스마가 척수성 근위축증 1형 환자의 무사건 생존기간을 연장시키고 CHOP-INTEND(Children's Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders) 평가척도 점수를 신속하게 증가시키며 중요한 발달 이정표에 도달할 수 있도록 한 것으로 나타났다고 밝혔다.
이러한 결과는 이전에 실시된 START 임상 1상 시험의 결과와 일치하는 것이다.
STR1VE 연구에서 졸겐스마는 중추신경계의 표적에 성공적으로 형질 도입했으며 광범위한 SMN 발현을 제공한 것으로 확인됐다.
STR1VE는 생후 6개월 미만인 척수성 근위축증 1형 환자를 대상으로 1회 정맥주입하는 졸겐스마의 효능과 안전성을 평가하기 위해 진행 중인 개방표지, 단일군 임상시험으로 2020년에 완료될 예정이다.
중간 자료에 따르면 작년 9월 27일 기준으로 22명의 환자 중 95%에 해당하는 21명이 생존했으며 사건을 경험하지 않은 것으로 관찰됐다. 평균 연령은 생후 9.5개월이며 환자 중 86%는 생후 10.5개월까지 사건을 경험하지 않았다.
아벡시스에 의하면 척수성 근위축증을 치료받지 않은 아기 중 50%는 생후 10.5개월까지 생존하지 못하거나 기계호흡에 의존하게 된다.
졸겐스마를 주입받은 환자는 1개월 이후 CHOP-INTEND 점수가 평균 7.0점, 3개월 이후에는 평균 11.8점 증가했으며, 이는 운동기능이 개선됐다는 것을 의미한다.
이 결과는 START 시험에서 관찰된 것과 비슷한 수준이다. 초기 CHOP-INTEND 증가는 발달 이정표 도달과 연관이 있다.
예비 평가 결과에 따르면 작년 9월 기준으로 도움 없이 최소 30초 이상 앉을 수 있게 된 환자는 3명이었으며, 12월에는 동일한 이정표에 도달한 환자가 8명으로 증가한 것으로 확인됐다.
안전성 결과 또한 START 시험에서 보고된 것과 비슷했다. 이상반응으로는 간세포효소 수치 상승, 혈소판 수 감소, 혈소판 감소증 등이 보고됐는데 일시적이었으며 장기적인 후유증을 유발하지 않았다. 환자 1명이 호흡부전으로 인해 사망했지만 치료와는 연관이 없는 것으로 간주됐다. 이러한 연구 자료는 미국 근디스트로피협회(MDA) 학술대회에서 발표됐다.
아벡시스의 올가 산티아고 최고의학책임자는 “STR1VE 자료는 임상 1상 START 시험에서 나온 결과를 보강한다”며 “이러한 자료는 척수성 근위축증 1형에 대한 졸겐스마의 사용을 뒷받침하는 증거 자료”라고 말했다.
미국 식품의약국(FDA)은 지난 12월에 졸겐스마에 대한 생물학적제제 허가신청을 접수했으며 우선 심사 대상으로 지정했다. 졸겐스마의 승인여부는 다음 달 안에 판가름 날 것으로 예상되고 있다.
아벡시스는 올해 안에 일본과 유럽에서도 졸겐스마를 승인받을 수 있을 것이라고 보고 있다.
