상가모 테라퓨틱스(Sangamo Therapeutics)와 화이자(Pfizer)가 개발 중인 혈우병 A 유전자 치료제의 초기 임상시험에서 고무적인 결과가 나왔다.
상가모와 화이자는 2일(현지시간) 중증 혈우병 A에 대한 유전자 치료제 SB-525가 평가되고 있는 Alta 임상 1/2상 연구의 중간 자료를 발표했다. SB-525는 전반적으로 내약성이 우수했으며, 4개의 용량 코호트에서 제8혈액응고인자(FVIII) 수치의 용량 의존적인 증가가 입증됐다.
이 연구에서는 총 8명의 환자들이 SB-525를 투여받았다. 이 중 3e13 vg/kg 용량을 투여받은 환자 2명은 치료제 주입 후 6주째 1단계 응고시간분석법으로 측정된 8인자 활성 농도가 정상치의 140%와 90%, 크로모제닉 에세이로 측정된 8인자 활성 농도는 93%, 65%인 것으로 나타났다.
이에 따라 임상시험의 안전성 모니터링 위원회는 3e13 vg/kg 용량 코호트를 확대할 것을 권고했다.
상가모의 에드워드 코너 최고의학책임자는 “Alta 연구에서 유전자 치료제 SB-525로 치료받은 혈우병 A 환자 8명에 대한 중간 자료가 고무적이며, 이는 용량-의존적 관계, 인자 수치 유지, 낮은 변동성을 증명한다. 이러한 중간 자료는 SB-525의 내약성이 우수하며 혈우병 A 환자에게 임상적 혜택을 전달하는 예측가능하고 지속적인 치료 효과가 입증될 수 있다는 것을 보여준다”고 설명했다.
화이자 희귀질환연구부문 최고과학책임자인 셍 쳉 SVP는 “재조합 AAV6 벡터의 내약성과 8인자 수치 정상화 가능성을 보여주는 초기 임상 자료가 나와 고무됐다. 3e13 vg/kg 용량을 투여받는 코호트를 확대하고 차후 주요 임상시험을 진행하기 위한 계획을 수립하는 것이 기대된다. SB-525는 언젠가 혈우병 A 환자의 치료 환경을 변화시킬 가능성이 있다”고 강조했다.
상가모와 화이자는 혈우병 A에 대한 유전자 치료제 외에도 근위축성 축삭경화증(ALS)과 전측두엽 변성(FTLD)에 대한 유전자 치료제를 함께 개발 중이다.
한편 상가모는 이와 별도로 대규모 AAV 제조능력을 확보하기 위해 유전자 치료제 위탁개발생산업체인 브램머 바이오(Brammer Bio)와 옵션 계약을 체결했다.
