미국 식품의약국(FDA)이 아스트라제네카(AstraZeneca)와 MSD(미국 머크)의 MEK 1/2 억제제 셀루메티닙(selumetinib)을 신경섬유종증에 대한 혁신치료제로 지정했다.
아스트라제네카와 MSD는 1일(현지시간) 발표를 통해 FDA가 셀루메티닙을 희귀 유전질환인 신경섬유종증 1형(NF1) 관련 증후성 및 진행성 수술불가능 얼기모양신경섬유종(PN)을 앓는 3세 이상의 소아 환자를 위한 혁신치료제로 지정했다고 밝혔다.
아스트라제네카 항암제 연구개발부 호세 바셀가 부사장은 “셀루메티닙은 현재까지 승인된 의약품이 없는 희귀 쇠약성 질환인 NF1 관련 얼기모양신경섬유종 치료제로 유망한 것으로 나타났다"면서 "혁신치료제 지정은 이 환자들의 상당한 미충족 수요와 셀루메티닙의 잠재적인 혜택이 인정된 것"이라고 의미를 부여했다.
MSD 연구소 글로벌임상개발부 총괄 겸 최고의학책임자인 로이 베인스 수석부사장은 “이 새로운 지정은 현재 진행 중인 셀루메티닙 개발을 뒷받침한다"며 "셀루메티닙은 신속한 심사를 받을 가능성이 있으며, 이를 통해 이 의약품을 가능한 한 빨리 환자에게 제공할 수 있길 기대한다”고 밝혔다.
이번 혁신치료제 지정은 SPRINT라는 임상 2상 시험의 자료를 근거로 이뤄졌다. 셀루메티닙은 수술 불가능한 NF1 관련 PN 소아 환자를 위한 경구용 단독요법으로 평가됐다.
이 연구 결과는 작년에 미국임상종양학회(American Society of Clinical Oncology) 연례 학술대회에서 발표됐다.
아스트라제네카는 2014년 이후로 FDA로부터 혁신치료제 지정을 획득한 것이 이번이 9번째라고 전했다.
혁신치료제 지정은 고무적인 초기 임상 결과가 나왔으며 심각한 질환을 치료하기 위한 의약품의 개발과 심사를 신속하게 진행시키기 위한 제도다.
셀루메티닙은 작년에 FDA와 유럽의약청에 의해 신경섬유종증 1형 치료를 위한 희귀의약품으로 지정된 바 있다.
NF1 유전자는 RAS/MAPK 경로를 음성적으로 조절하는 단백질인 뉴로파이브로민(neurofibromin) 생산을 위한 지시를 내린다.
NF1 유전자의 돌연변이는 RAS/RAF/MEK/ERK 신호전달 조절장애를 유발하면서 통제되지 않은 세포 성장, 분열, 복제를 야기하고 종양 성장으로 이어질 수 있다. 셀루메티닙은 이 경로의 MEK 효소를 억제함으로써 종양 성장을 억제할 수 있다.
아스트라제네카와 MSD는 2017년에 셀루메티닙을 공동으로 개발하고 상업화하기 위한 계약을 맺었다. 셀루메티닙은 다수의 임상시험을 통해 단독요법 및 병용요법으로 평가되고 있다.
