유럽의약청(EMA)이 미국 유전자 치료제 전문기업 크리스탈 바이오텍(Krystal Biotech)의 이영양성 수포성 표피박리증(Dystrophic Epidermolysis Bullosa) 치료제를 우선순위 의약품(PRIME)으로 지정했다.
크리스탈 바이오텍은 EMA가 이영양성 수포성 표피박리증 치료를 위한 최초의 국소 유전자 치료제 KB103(bercolagene telserpavec)에 대해 PRIME 자격을 부여했다고 29일(현지시간) 발표했다.
크리스탈의 신청은 현재 진행 중인 GEM-1 임상 1/2상 연구 자료와 비임상 자료를 근거로 하고 있다.
PRIME 지정은 EMA가 미충족 의료수요를 해결하기 위한 유망한 의약품에 부여하고 있다. PRIME 지정을 받기 위해서는 초기 임상 자료와 비임상 자료를 통해 미충족 수요를 지닌 환자에게 혜택을 제공할 수 있다는 점이 나타나야 한다.
EMA는 조기 상호작용 및 대화, 신속 심사 경로 등을 통해 PRIME 지정 의약품의 개발사를 지원한다. 이 프로그램은 개발 계획을 최적화하고 심사 및 승인 절차를 신속하게 진행시키면서 의약품을 가능한 한 빨리 환자에게 제공할 수 있도록 하기 위한 제도다.
크리스탈 바이오텍의 설립자 겸 최고운영책임자인 수마 크리슈난은 “KB103에 대한 PRIME 자격을 획득해 기쁘다. 이는 진정으로 획기적인 DEB 치료제의 중요성을 보여줄 뿐만 아니라 EMA와 긴밀히 협력하면서 개발 계획을 최적화하고 KB103을 최대한 빨리 환자에게 제공할 수 있게 한다”고 말했다.
KB103은 크리스탈의 주요 신약 후보물질로 이영양성 수포성 표피박리증에 대한 유전자 치료제로 개발되고 있다.
기능적인 인간 COL7A1 유전자를 환자의 분할 및 비분할 피부 세포에 직접 전달하기 위해 크리스탈의 STAR-D 플랫폼을 통해 조작된 복제 결함, 비삽입성 바이러스 벡터 제품이다.
크리스탈 바이오텍은 EMA PRIME 자격을 획득한 것이 이번이 처음이라고 밝혔다.
