유럽의약청(EMA)의 약물사용자문위원회(CHMP)가 블루버드 바이오(bluebird bio)의 유전자 치료제 진테글로(Zynteglo) 승인을 권고했다.
블루버드 바이오는 CHMP가 진테글로를 조건부 시판 허가하는 것을 권고하는 긍정적인 의견을 채택했다고 29일(현지시간) 발표했다.
진테글로는 β0/β0 유전자형을 갖지 않고 있고 조혈모세포 이식이 적합하지만 사람백혈구항원(HLA)이 일치하는 조혈모세포 공여자가 없는 12세 이상의 수혈의존성 베타-지중해빈혈증(TDT) 환자를 위한 유전자 치료제다.
이전까지 진테글로는 렌티글로빈(LentiGlobin)으로 알려져 있었다. 승인될 경우 수혈 의존성 베타-지중해빈혈증에 대한 최초의 유전자 치료제가 될 것이다.
CHMP의 긍정적인 의견은 유럽연합 내 판매 허가 권한을 가진 유럽 집행위원회에 의해 심사될 예정이다.
CHMP의 권고는 유럽 집행위원회의 최종 결정 이전에 이뤄지는 마지막 단계 중 하나다. 진테글로의 승인 여부는 올해 2분기 안에 판가름 날 것으로 예상되고 있다.
TDT는 헤모글로빈 감소 또는 결핍을 초래하는 베타-글로빈 유전자 변이로 인해 발생하는 심각한 유전질환이다.
TDT 환자들은 평생 혈액 수혈을 통해 헤모글로빈 수치를 유지시켜야 하는데 지속적인 수혈은 피할 수 없는 철과잉증으로 인한 점진적인 다장기 손상 위험을 수반한다.
진테글로는 환자의 조혈모세포에 변형된 베타-글로빈 유전자의 기능적 카피를 추가한다. 이는 다른 사람의 조혈모세포가 필요하지 않도록 만들 수 있다.
환자의 조혈모세포는 성분채집술을 통해 수집된 뒤 실험실에서 렌티바이러스 벡터를 이용해 베타 A-T87Q 글로빈이 삽입된다.
변형된 조혈모세포는 환자에게 화학요법을 시행한 이후 주입된다. 베타 A-T87Q 글로빈 유전자를 보유한 환자는 유전자 치료 유래 헤모글로빈인 HbAT87Q를 수혈 필요성을 크게 줄이거나 없애는 수준으로 생산할 수 있게 된다.
블루버드 바이오의 데이비드 데이비드슨 최고의학책임자는 “진테글로를 이용한 치료의 목표는 수혈 의존성 베타-지중해빈혈증 환자가 충분한 수준의 헤모글로빈을 생산할 수 있도록 하면서 평생 수혈에 의존하지 않을 수 있게 하는 것”이라고 말했다.
이어 “CHMP의 긍정적인 의견은 TDT 환자를 위한 최초의 1회 투여용 유전자 치료제인 진테글로를 제공하는데 매우 중요한 진전”이라며 “유럽 집행위원회의 결정이 기대된다”고 덧붙였다.
