2076975 2077203
최종편집 2024-03-29 00:50 (금)
사렙타, 새로운 DMD 치료제 美 승인신청 계획
상태바
사렙타, 새로운 DMD 치료제 美 승인신청 계획
  • 의약뉴스 이한기 기자
  • 승인 2019.03.29 15:30
  • 댓글 0
이 기사를 공유합니다

임상 결과 긍정적...치료 대상자 확대 가능

미국의 희귀질환 치료제 개발사 사렙타 테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics)가 올해 새로운 듀시엔형 근이영양증(Duchenne Muscular Dystrophy) 치료제의 승인 신청을 제출할 계획이라고 밝혔다.

사렙타는 28일(현지시간) 발표를 통해 ESSENCE라는 임상시험에서 신약 후보물질 카시머센(casimersen) 치료군과 위약군의 근생검 평가변수 중간 분석 결과를 공개했다.

ESSENCE는 엑손 45 또는 엑손 53 스키핑으로 효과를 얻을 수 있는 환자를 대상으로 카시머센과 골로더센(golodirsen)의 효능 및 안전성을 각각 평가하기 위해 진행되고 있는 글로벌, 무작위배정, 이중눈가림, 위약대조, 임상 3상 시험이다.

사렙타는 디스트로핀(dystrophin)을 대리 평가변수로 삼은 자료를 기반으로 신약승인신청(NDA)을 제출하기 위해 엑손 45 스키핑을 받을 수 있는 환자의 디스트로핀 단백질 발현 수치에 대한 중간 분석을 실시했다.

사렙타는 올해 중반기에 카시머센의 신약승인신청을 제출할 예정이다.

ESSENCE 연구에서 엑손 45 스키핑을 받을 수 있는 환자는 96주 동안 주 1회 정맥 주입하는 카시머센 30mg/kg을 투여받는 그룹이나 위약군으로 무작위배정됐다.

중간 분석은 치료 전과 48주째 이두근 생검 자료를 통해 수행됐다.

카시머센 투여군은 평균 디스트로핀 단백질이 정상치의 0.925%에서 정상치의 1.736%로 증가했다. 카시머센 투여군과 위약군을 비교했을 때 48주째까지 디스트로핀 단백질 수치 변화 면에서 통계적으로 유의한 차이가 관찰됐다.

카시머센을 투여받은 환자 22명은 모두 엑손 45 스키핑이 증가해 반응률이 100%로 나타났다. 엑손 45 스키핑과 디스트로핀 생산 간의 긍정적인 상관관계가 확인됐다.

이 임상시험은 추가적인 효능 및 안전성 자료 수집을 위해 계속 진행될 것이다.

사렙타의 더그 잉그램 최고경영자는 “이 카시머센 연구 결과와 앞서 이뤄진 골로더센 승인신청은 자사 RNA 연구 엔진을 추가로 검증하는 것이다. 골로더센과 카시머센이 승인될 경우 미국에서 DMD를 앓는 환자 중 3분의 1이 자사의 RNA 치료제로 혜택을 얻을 수 있게 된다. 우리는 가능한 한 많은 DMD 환자의 삶을 개선시킨다는 궁극적인 목표를 향해 계속 나아가고 있다”고 강조했다.

디스트로핀은 근육세포에서 극미량으로 존재하는 단백질이지만 근섬유를 강화하고 보호하는데 매우 중요한 것으로 알려졌다.

파괴적이고 치유 불가능한 근육 소모 질환인 DMD는 디스트로핀을 부호화하는 유전자 내 오류와 연관이 있다.

엑손 스키핑은 오류가 있는 부분을 건너뛰고 내부적으로 축약됐지만 기능적인 디스트로핀 단백질의 생산을 가능하게 한다.

미국에서 조건부 승인된 사렙타의 첫 DMD 치료제인 엑손디스 51(Exondys 51)은 엑손 51 스키핑, 골로더센은 엑손 53 스키핑을 위한 치료제다.

미국 환자단체 큐어듀시엔(CureDuchenne)에 따르면 전체 DMD 환자 중 엑손 51 스키핑, 엑손 53 스키핑, 엑손 45 스키핑을 받을 수 있는 환자 비율은 각각 13%, 8%, 8%로 추산된다.

 


댓글삭제
삭제한 댓글은 다시 복구할 수 없습니다.
그래도 삭제하시겠습니까?
댓글 0
댓글쓰기
계정을 선택하시면 로그인·계정인증을 통해
댓글을 남기실 수 있습니다.