미국 생명공학기업 버텍스(Vertex Pharmaceuticals)의 낭성 섬유증 치료제 3제 병용요법이 환자의 폐 기능을 개선시키는 것으로 입증됐다.
버텍스는 VX-445와 테자카프토(tezacaftor), 아이바카프토(ivacaftor) 병용요법이 임상 3상 시험 2건에서 낭성 섬유증 환자의 폐 기능을 유의하게 개선시켰다고 6일(현지시간) 발표했다.
낭성 섬유증은 북미, 유럽, 호주 등에서 약 7만5000명의 사람에게 영향을 미치는 것으로 추산되는 희귀 유전질환이다.
CFTR 유전자 내 돌연변이로 인한 CFTR 단백질 결함 또는 결핍으로 인해 발생하며 심각한 폐 감염과 폐 기능 저하, 조기 사망 등을 유발할 수 있다.
버텍스는 F508del 돌연변이 1개와 최소 기능 돌연변이 1개를 보유한 환자를 대상으로 진행된 임상 3상 시험의 중간 분석에서 병용요법 투여군의 4주째 1초간 예측 강제호기량(ppFEV1)이 위약군에 비해 13.8%p 개선된 것으로 나타났다고 밝혔다.
F508del 돌연변이 2개를 보유한 환자를 대상으로 진행된 임상 3상 시험에서는 테자카프토와 아이바카프토 병용요법에 VX-445를 추가한 환자군의 ppFEV1이 비교군에 비해 10.0%p 개선됐다. VX-445 3제 병용요법의 내약성은 우수했으며 안전성 및 효능 프로파일이 신약승인신청 제출을 뒷받침할 수 있는 것으로 간주됐다.
버텍스는 작년에 또 다른 후보물질인 VX-659와 테자카프토, 아이바카프토 병용요법이 신약승인신청을 뒷받침할 수 있는 안전성 및 효능 프로파일을 나타냈다고 발표한 적이 있다.
버텍스는 VX-659 및 VX-445 요법의 4주 일차 효능 평가변수 자료가 유사하며 두 요법의 최종 24주 자료가 오는 2분기 안에 나올 예정이기 때문에 최종 24주 자료에 따라 승인 신청을 추진할 최적의 요법을 선택할 계획이라고 설명했다.
버텍스는 3제 병용요법을 F508del 변이 1개 및 최소 기능 변이 1개를 보유한 12세 이상 환자와 F508del 변이 2개를 보유한 환자를 위한 치료제로 동시에 승인 신청할 생각이다.
버텍스는 올해 3분기에 미국 식품의약국(FDA)에 신약승인신청을 제출하고, 4분기에는 유럽의약청(EMA)에 시판허가신청을 제출할 것이라고 덧붙였다.
버텍스의 레쉬마 케왈라마니 최고의학책임자는 “임상 3상 프로그램에서 VX-659 및 VX-445 3제 병용요법 모두 일관되고 유의한 폐 기능 개선 효과를 보였으며 중요한 임상적 혜택이 나타났다”며 “3제 병용요법 중 하나의 승인 신청을 제출하는 것이 기대된다”고 말했다.
