미국 RNA간섭(RNAi) 치료제 전문기업 앨나일람 파마슈티컬스(Alnylam Pharmaceuticals)가 미국과 유럽에서 신약 후보물질 기보시란(Givosiran)의 승인을 신청할 것이라고 밝혔다.
앨나일람은 6일(현지시간) ENVISION라는 임상 3상 시험에서 긍정적인 결과가 나왔다고 발표했다. 이 임상시험에서는 일차 효능 평가변수와 이차 평가변수 중 일부가 달성된 것으로 나타났다.
기보시란은 ALAS1(aminolevulinic acid synthase 1)을 표적으로 하는 RNAi 치료제이며 급성 간성 포르피린증(Acute Hepatic Porphyria)에 대한 치료제로 개발되고 있다.
ENVISION 임상시험에는 급성 간성 포르피린증 환자 94명이 등록됐다. 이 가운데 89명은 가장 흔한 유형의 급성 간성 포르피린증인 급성 간헐 포르피린증 환자였다. 이 연구는 급성 간성 포르피린증에 대해 실시된 역대 최대 규모의 중재 연구다.
기보시란은 위약에 비해 연간화된 복합 포르피린증 발작 발생률을 감소시키는 것으로 나타났다. 9개의 이차 평가변수 중 5개가 달성됐으며 안전성과 내약성 프로파일이 고무적인 수준인 것으로 간주됐다. 일일 통증, 피로, 구역 등에 대한 이차 평가변수는 달성되지 않았다.
앨나일람은 이 임상시험 결과를 토대로 올해 중반기에 신약승인신청 및 시판허가신청 제출 절차를 완료할 계획이다.
미국 식품의약국(FDA)과 유럽의약청(EMA)은 각각 기보시란을 혁신치료제와 우선순위 의약품으로 지정했으며 희귀의약품으로 지정했다. ENVISION 연구의 전체 결과는 다음 달에 유럽간학회(EASL)에서 발표될 예정이다.
앨나일람의 존 마라가노어 CEO는 “기보시란은 긍정적인 임상 3상 결과가 나온 최초의 GalNAc-결합 작은 간섭 RNA(siRNA)”라며 “높은 효과의 의약품을 개발하기 위해 유전적으로 입증된 표적에 초점을 맞추고 있는 앨나일람의 R&D 전략이 결실을 맺고 있다는 것을 보여주는 두 번째 예”라고 말했다.
이어 “기보시란에 대한 심사 결과가 긍정적일 경우 글로벌 상업화를 위한 두 번째 제품으로 기보시란을 추가하는 것이 매우 기대된다"면서 "지속적인 성장을 위한 깊이 있는 임상 파이프라인과 지속가능한 혁신을 위한 탄탄한 제품 엔진을 보유한 글로벌 상업 기업으로 도약한다는 2020년 목표를 달성하는데 한 걸음 더 다가섰다”고 덧붙였다.
