미국 식품의약국(FDA)이 세엘진(Celgene)의 골수섬유증 치료제 페드라티닙(fedratinib)을 우선 심사하기로 했다.
세엘진은 5일(현지시간) 발표를 통해 FDA가 페드라티닙에 대한 신약승인신청(NDA)을 접수하고 우선 심사를 부여했다고 밝혔다.
페드라티닙은 정상적인 혈구 생성을 방해하는 심각한 골수 질환인 골수섬유증을 앓는 환자를 위한 고도로 선택적인 JAK2 억제제다. 심사완료 목표일은 올해 9월 3일로 정해졌다.
페드라티닙 신약승인신청은 일차성 또는 이차성 골수섬유증 환자를 대상으로 진행된 JAKARTA라는 임상 3상 시험과 룩소리티닙(ruxolitinib, 자카비)에 노출된 적이 있는 일차성 또는 이차성 골수섬유증 환자를 대상으로 진행된 JAKARTA2 임상 2상 시험의 결과를 근거로 하고 있다.
룩소리티닙은 현재 FDA가 승인한 유일한 골수섬유증 치료제다. FDA는 페드라티닙을 이차성 및 일차성 골수섬유증 치료를 위한 희귀의약품으로 지정했다. 세엘진은 페드라티닙과 루스패터셉트(luspatercept) 병용요법도 평가할 계획이다.
세엘진의 제이 백스트롬 최고의학책임자는 “이 신약승인신청 접수와 우선 심사 부여는 골수섬유증에 영향을 받는 환자를 위한 수년 만에 첫 잠재적인 새 치료 옵션을 나타낸다"고 강조했다.
이어 "기존 치료제가 부적합하거나 치료에 실패한 환자를 포함한 골수섬유증 환자들이 계속 증가하고 있으며 이는 명확한 미충족 의료 수요를 의미한다"면서 "페드라티닙이 골수섬유증 치료에서 중요한 역할을 할 것이라고 믿고 있으며, 심사가 진행되는 동안 FDA와 협력하는 것이 기대된다”고 밝혔다..
FDA는 2013년에 페드라티닙 임상시험 참가자 중 1%에서 보고된 베르니케 뇌병증 때문에 페드라티닙 개발 프로그램에 대해 임상 보류 조치를 내린 적이 있다. 이후 FDA는 2017년에 임상 보류를 해제했다.
