덴마크 바이오제약회사 아센디스 파마(Ascendis Pharma)의 지속형 성장호르몬이 일일 성장호르몬 제제보다 효과적인 것으로 입증됐다. 아센디스의 주가는 70% 이상 급상승했다.
아센디스는 heiGHt라는 임상 3상 시험에서 긍정적인 결과가 나왔다고 4일(현지시간) 발표했다.
이 무작위배정, 개방표지, 활성대조군 연구에서는 소아 성장호르몬 결핍증 환자를 대상으로 주 1회 투여하는 트랜스콘(TransCon) 성장호르몬(hGH)과 매일 투여하는 성장호르몬 제제인 지노트로핀(Genotropin)이 비교됐다.
트랜스콘 hGH는 일차 평가변수인 52주째 연간화 키성장속도(AHV) 면에서 일일 hGH에 비해 비열등하며 더 우수한 것으로 나타났다.
전체 환자군에 대한 일차 분석 결과 트랜스콘 hGH 투여군의 연간화 키성장속도는 11.2cm/year, 일일 hGH 투여군은 10.3cm/year로 0.86cm/year가량 차이가 났다.
트랜스콘 hGH과 일일 hGH의 키성장속도 차이는 26주째부터 통계적으로 유의한 수준에 도달했다. 연간화 키성장속도가 8.0cm/year 미만인 저반응자 발생률은 트랜스콘 hGH 투여군이 4%, 일일 hGH 투여군이 11%로 집계됐다.
트랜스콘 hGH은 전반적으로 안전하고 내약성이 우수했으며 보고된 이상반응이 일일 hGH과 비슷한 것으로 확인됐다.
아센디스의 얀 미켈슨 최고경영자는 “heiGHt 결과는 환자들을 위한 획기적인 발전과 성장호르몬 결핍증에 대한 미래 치료 옵션을 보여준다. 트랜스콘 hGH는 일일 성장호르몬에 비해 효능이 우수하고 안전성과 내약성이 비슷한 것으로 증명됐다. 우리는 이러한 결과가 자사 내분비 파이프라인의 토대가 되며 다른 치료분야에서 활용될 수 있는 트랜스콘 기술 플랫폼에 대한 검증을 제공한다고 믿고 있다”고 밝혔다.
아센디스의 트랜스콘 hGH 임상 3상 프로그램에는 heiGHt, fliGHt, enliGHten 임상시험이 포함돼 있다. fliGHt 임상시험은 일일 hGH를 투여받던 소아 성장 호르몬 결핍증 환자들을 대상으로 트랜스콘 hGH의 효능, 안전성, 내약성을 평가하기 위해 진행되고 있다.
fliGHt의 중간 자료는 오는 2분기 안에 발표될 예정이다. enliGHten 임상시험은 heiGHt과 fliGHt에 참가한 피험자들을 대상으로 하는 장기 연장 연구다.
아센디스는 트랜스콘 hGH을 미국 내에서 소아 성장호르몬 결핍증 치료제로 승인받기 위한 생물학적제제 허가신청(BLA)을 내년 상반기에 제출할 계획이다.
