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바이오젠, 유전자 치료제 개발사 나이트스타 인수
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바이오젠, 유전자 치료제 개발사 나이트스타 인수
  • 의약뉴스 이한기 기자
  • 승인 2019.03.05 06:26
  • 댓글 0
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희귀 망막질환 치료제 획득...중반기 내 완료

미국 생명공학회사 바이오젠(Biogen)이 영국 유전자 치료제 전문기업 나이트스타 테라퓨틱스(Nightstar Therapeutics)를 인수하기로 했다.

바이오젠은 유전성 망막질환에 대한 아데노관련바이러스(AAV) 치료제를 개발하는데 중점을 두고 있는 임상단계 유전자 치료제 개발사 나이트스타를 인수하는 계약을 체결했다고 4일(현지시간) 발표했다.

인수 계약 조건에 따라 바이오젠은 나이트스타 주식 1주당 현금 25.50달러를 지불할 것이다. 총 거래 가치는 완전 희석원칙기준으로 약 8억 달러다.

바이오젠의 미셸 보나토스 최고경영자는 “안과질환은 바이오젠의 새로운 성장 분야”라며 “나이트스타의 재능있는 직원들과 함께 희귀 망막질환에 대한 획기적인 유전자 치료제 프로그램을 진행할 수 있게 돼 기쁘다”고 밝혔다.

그러면서 “나이트스타는 중간 및 후기 단계 유전자 치료제 자산 2종을 통해 안질환 분야에 대한 자사의 진입을 가속화하고 장기적인 주주 가치를 창출할 수 있다”고 강조했다.

나이트스타의 주요 자산은 희귀 퇴행성 X연관 유전성 망막질환인 범맥락막위축(CHM)에 대한 치료제인 NSR-REP1이다.

범맥락막위축은 주로 남성에게 영향을 미치며 REP-1(Rab escort protein-1)을 암호화하는 유전자 기능의 상실로 인해 발생한다.

REP-1은 세포 내 단백질 이송에서 일정 역할을 수행한다. CHM 유전자 기능 상실은 비정상적인 세포 내 단백질 이송과 망막 색소 상피 및 광수용기로부터의 노폐물 제거 능력 손상을 야기할 수 있다. CHM 환자들은 야간시력 악화와 점진적인 시력 손상을 겪게 되며 완전 실명으로 이어질 수 있다.

NSR-REP1은 망막밑 주사를 통해 투여되며 막 이송 회복을 위해 기능 CHM 유전자와 REP-1 단백질 발현을 제공하는 AAV 벡터로 이뤄져 있어 시력 저하를 늦추거나 중단 또는 회복시킬 수 있다.

임상 1/2상 시험 자료에 따르면 NSR-REP1은 시력 저하를 의미 있게 지연시키는 것으로 증명됐으며 일부 환자에서는 시력 개선 징후가 관찰됐다. 현재 NSR-REP1은 임상 3상 STAR 시험에서 평가되고 있으며 내년 하반기에 결과가 나올 예정이다.

나이트스타의 두 번째 임상 프로그램은 X연관 망막색소변성 치료를 위한 NSR-RPGR이다. X연관 망막색소변성은 RPGR(retinitis pigmentosa GTPase regulator) 유전자 돌연변이가 발견되는 질환으로 광수용기에서 활성 단백질 수송 부족을 유발할 수 있다. 이는 광수용기 세포 손실로 이어져 망막 기능 장애를 초래하고 법적 실명 상태로 진행될 수 있다.

NSR-RPGR은 기능 RPGR 유전자를 제공하는 AAV 벡터로 이뤄져 있으며 망막밑 주사로 투여된다. 광수용기 기능 회복은 시력 저하의 지연, 중단, 회복으로 이어질 수 있다.

임상 1/2상 시험 자료에서 NSR-RPGR은 망막중심 민감도를 증가시킨 것으로 나타났다. 현재 XIRIUS 임상시험의 임상 2/3상 용량확대 부분이 진행되고 있다.

이외에도 나이트스타의 전임상 파이프라인에는 스타가르트병 치료제와 베스트 노른자모양 황반 이영양증 프로그램, 다른 유형의 망막색소변성 프로그램 등이 포함돼 있다.

나이트스타의 데이비드 펠로우즈 최고경영자는 “바이오젠과의 계약은 유전성 망막질환 환자의 시력을 유지 및 회복시킨다는 자사의 사명을 확대하는 플랫폼과 자원을 제공할 것"이라며 "이 거래는 나이트스타의 핵심 망막 유전자 치료제 프로그램을 통한 치료제 제공을 가속화한다"고 의미를 부여했다.

이어 "바이오젠의 희귀질환 전문지식, 전 세계적인 활동 범위, 방대한 자원을 토대로 현재 치료옵션이 없는 전 세계 환자들의 삶을 극적으로 개선시킬 계획”이라고 덧붙였다.

바이오젠의 나이트스타 인수는 올해 중반기 안에 완료될 것으로 예상되고 있다.   


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