미국 바이오제약회사 악시아 테라퓨틱스(Akcea Therapeutics)와 아이오니스(Ionis Pharmaceuticals)의 희귀질환 치료제 웨이리브라(Waylivra, volanesorsen)가 유럽에서 승인 권고를 획득했다.
악시아와 아이오니스는 유럽의약청(EMA)의 약물사용자문위원회(CHMP)가 췌장염 위험이 높고 식이요법 및 중성지방 저하요법에 대한 반응이 충분하지 않은 유전적으로 확인된 가족성 킬로미크론혈증 증후군(FCS) 성인 환자를 위해 식이요법과 병행하는 치료제로 웨이리브라를 조건부 시판 허가할 것을 권고하는 긍정적인 의견을 채택했다고 1일 발표했다.
이 긍정적인 의견은 유럽연합 내에서 의약품 시판 허가 권한을 가진 유럽 집행위원회에 의해 심사될 예정이다. 악시아와 아이오니스는 조건부 시판 허가가 이뤄질 경우 비중재 시판 후 안전성 연구를 시행할 계획이라고 밝혔다.
악시아의 폴라 소테로풀로스 최고경영자는 “이 긍정적인 CHMP 의견은 현재 치료 옵션이 없는 FCS 환자에게 웨이리브라를 제공하는데 있어 중요한 진전이다”며 “웨이리브라는 FCS를 앓는 사람을 위한 최초이자 유일한 치료제가 될 것이다”고 말했다.
웨이리브라 시판허가신청은 임상 3상 APPROACH 연구 결과와 현재 진행 중인 APPROACH 개방표지 연장 연구, 임상 3상 COMPASS 연구 결과를 근거로 하고 있다.
웨이리브라는 위약과 비교했을 때 치료 3개월 이후 중성지방을 77% 감소시킨 것으로 나타났다. 가장 흔한 이상반응으로는 주사부위반응, 혈소판 수 감소 등이 보고됐다.
아이오니스의 브렛 모니아 최고운영책임자는 “웨이리브라는 지난 2년 사이에 승인을 획득한 3번째 의약품”이라며 “자사의 안티센스 기술 플랫폼은 지속적인 성장을 지원해야 하는 많은 중요한 과학적 및 의학적 발전을 제공하고 있다”고 강조했다.
한편 미국 식품의약국(FDA)은 작년 8월에 웨이리브라의 승인을 거절한 바 있다. 거절 사유는 공개되지 않았다. 악시아는 미국과 캐나다에서 웨이리브라의 승인을 위한 경로를 확인하기 위해 노력하고 있다고 전했다.
