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사렙타, 근육질환 치료제 개발사 마이오넥서스 인수
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사렙타, 근육질환 치료제 개발사 마이오넥서스 인수
  • 의약뉴스 이한기 기자
  • 승인 2019.02.28 06:26
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제휴 옵션 실행...유전자 치료제 추가

사렙타 테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics)가 미국 생명공학기업 마이오넥서스 테라퓨틱스(Myonexus Therapeutics)를 인수했다.

사렙타는 지대형 근디스트로피(Limb-Girdle Muscular Dystrophy, LGMD) 5개 유형(LGMD2E, LGMD2D, LGMD2B, LGMD2C, LGMD2L)에 대한 획기적인 유전자 치료제를 개발 중인 마이오넥서스를 인수하는 옵션을 실행했다고 27일(현지시간) 발표했다. 사렙타는 마이오넥서스의 주주에게 1억6500만 달러를 지급할 예정이다.

사렙타에 의하면 지대형 근디스트로피는 엉덩이와 어깨 주위의 근육에서 시작돼 팔과 다리의 근육으로 진행되는 점진적이고 몸을 쇠약하게 하는 약화와 소모 같은 일반적인 공통 증상이 나타나는 유전성 신경근육질환이다. 여러 LGMD 유형들은 심각하게 환자의 삶을 제한하며 생명을 위협하는 경우도 종종 있다.

사렙타는 작년 5월에 마이오넥서스와 LGMD 유전자 치료제 후보물질 5종을 개발하기 위해 독점적인 제휴 계약을 체결했다.

이 후보물질들에 관한 프로그램 중 3건은 임상 개발 단계이며 프로그램 2건은 전임상 단계로 임상 단계에 진입할 예정이다. 사렙타는 이 제휴 계약을 통해 마이오넥서스를 인수할 수 있는 옵션을 갖고 있었다.

사렙타의 더그 잉그램 최고경영자는 “LGMD 유전자 치료제 5종은 삶을 제한하는 희귀 유전질환을 앓는 환자의 생명을 구할 수 있는 치료제를 개발한다는 사노피의 사명과 잘 맞는다”고 밝혔다.

그러면서 “마이오넥서스를 인수해 기쁘다"며 "마이오넥서스는 LGMD 환자를 위한 해결책을 찾기 위해 신속히 움직일 수 있게 하며 유전자 치료제 엔진을 계속 발전 및 검증할 수 있게 한다”고 덧붙였다.

마이오넥서스의 LGMD 프로그램은 혈액뇌장벽 투과 없이 심장 및 골격 근육에 치료제를 강력하게 전달하기 위해서 사렙타의 마이크로 디스트로핀 프로그램과 마찬가지로 AAVrh74 벡터를 이용한다.

또한 LGMD 프로그램 5건 중 3건에서는 다른 MCK(근육 크레아틴 키나아제) 촉진제보다 더 생산적이고 심장에서 강하게 발현되는 MHCK7 촉진제가 사용됐다.

마이오넥서스의 마이클 트리플렛 최고경영자는 “자사와 사렙타는 몸을 쇠약하게 하는 치명적인 질환을 앓는 환자를 위한 LGMD 치료제를 개발한다는 공통된 목표를 갖고 있기 때문에 1년여 전에 제휴를 맺었다”며 “이 인수는 치료 옵션이 없는 환자를 위한 치료제를 신속히 발전시키려는 노력을 강화한다”고 말했다.


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