미국 식품의약국(FDA)이 알렉시온(Alexion Pharmaceuticals)의 솔리리스(Soliris, 에쿨리주맙)를 시신경척수염 스펙트럼 장애(Neuromyelitis optica spectrum disorder, NMOSD) 환자를 위한 치료제로 신속 심사하기로 했다.
알렉시온은 FDA가 보충적 생물학적제제 허가신청(sBLA)을 접수하면서 C5 보체 억제제 솔리리스를 항-아쿠아포린-4(AQP4) 자가항체를 보유한 시신경척수염 스펙트럼 장애 환자를 위한 치료제로 심사하기로 했다고 22일(현지시간) 발표했다. 우선 심사 지정에 따라 심사완료 목표일은 올해 6월 28일로 정해졌다.
NMOSD는 희귀 보체매개성 중추신경계 질환이다. 재발이 반복적으로 나타나면서 실명, 마비 같은 장애가 축적되는 것이 특징이며 조기 사망을 야기할 수 있다.
전체 NMOSD 환자 중 항-AQP4 자가항체를 보유한 환자는 약 4분의 3 정도다.
이 승인 신청은 항-AQP4 자가항체 양성 시신경척수염 스펙트럼 장애 환자들을 대상으로 성공적으로 진행된 PREVENT라는 임상시험에서 나온 종합 자료를 근거로 하고 있다.
알렉시온 연구개발부 총괄 존 오를로프 부사장은 “자사는 NMOSD 재발이 환자에게 미치는 영향과 현재 승인된 치료제가 없다는 점을 고려해 가능한 한 빨리 솔리리스를 이 환자들에게 제공하기 위해 노력하고 있다”고 말했다.
이어 “솔리리스가 상당한 치료 혜택을 제공할 수 있을 것이라고 믿고 있으며 신속한 심사를 위해 FDA와 협력하는 것이 기대된다”고 밝혔다.
현재 유럽의약청(EMA)도 솔리리스를 NMOSD 치료제로 심사 중이다. 알렉시온은 올해 1분기 안에 일본 당국에도 보충적 신약승인신청을 제출할 준비를 하고 있다.
솔리리스는 미국, 유럽, 일본에서 NMOSD에 대한 희귀의약품으로 지정됐다.
