미국과 네덜란드 소재의 유전자 치료제 전문기업 유니큐어(uniQure)는 혈우병 B 환자를 위한 유전자 치료제 AMT-061의 임상 2b상 시험에서 긍정적인 결과가 나왔다고 발표했다.
유니큐어는 8일(현지시간) 중등도 중증 및 중증의 혈우병 B 환자 치료를 위한 AMT-061의 임상 IIb상 연구에서 나온 새로운 임상 자료를 공개했다.
AMT-061은 특허가 부여된 FIX-파두아(FIX-Padua) 변이체가 들어있는 AAV5(아데노관련바이러스5) 기반 유전자 치료제다.
유니큐어는 AMT-061을 1회 투여받은 환자 3명 모두 최대 16주 동안 치료 수준의 제9응고인자(Factor IX, FIX) 활성도가 유지된 것으로 나타났다고 밝혔다.
이 임상 2b상 시험은 미국에서 진행되고 있는 개방표지, 단일용량, 단일군 연구로 중증 혈우병 환자 3명이 등록됐다.
환자 3명은 연구 12주째 평균 9인자 활성도가 정상치의 38%로 증가한 것으로 나타났다. 이는 출혈 사건 위험을 없애거나 유의하게 감소시키는데 충분하다고 간주되는 9인자 활성도를 넘어선 수준이다.
AMT-061을 투여받은 첫 환자는 16주째 9인자 활성도가 정상치의 48%에 도달했다. 두 번째 환자는 14주째 9인자 활성도가 정상치의 25%, 세 번째 환자는 12주째 9인자 활성도가 정상치의 51%인 것으로 측정됐다.
지금까지 9인자 활성도의 중대한 감소, 출혈 사건, 9인자 보충요법이 필요한 경우는 보고되지 않았다. 환자 1명은 미세한 AST(aspartate aminotransferase) 상승을 경험했지만 추가적인 치료 없이 신속히 해결됐다.
이 연구 자료는 유럽혈우병·관련질환학회 연례 학술대회에서 발표됐다. 환자들에 대해서는 52주째까지 9인자 활성도, 출혈률, 9인자 보충요법 시행 여부를 추적 평가하고, 5년간 안전성을 감시할 예정이다.
유니큐어의 맷 카푸스타 최고경영자는 “자사의 목표는 혈우병 B를 앓는 모든 사람들이 면역 반응 위험 없이 FIX 활성도를 정상화할 수 있고 보충요법의 필요성을 없앨 수 있는 치료제를 이용할 수 있도록 하는 것”이라고 말했다.
이어 “새로운 자료는 AMT-061이 이 목표를 달성할 수 있는 최초의 유전자 치료제가 될 가능성이 있다는 것을 보여준다"면서 "현재 진행 중인 임상 3상 연구의 환자 등록을 올해 말까지 완료할 계획이다”고 덧붙였다.
