용량 증량 예정...주가는 60% 급락
미국 생명과학회사 솔리드 바이오사이언시스(Solid Biosciences)의 듀센형 근이영양증(DMD) 유전자 치료제가 초기 임상시험에서 기대에 못 미치는 결과를 나타냈다. 회사의 주가는 60% 이상 급락했다.
솔리드 바이오사이언스는 7일(현지시간) 발표를 통해 SGT-001의 안전성과 효능을 평가하기 위한 임상 I/II상 시험인 IGNITE DMD 연구의 예비 결과를 공개했다.
SGT-001은 아데노관련바이러스 매개 유전자 치료제로, 마이크로디스트로핀(microdystrophin)이라는 합성 디스트로핀 전이유전자를 전달함으로써 DMD의 근본적인 유전적 원인에 대응하도록 만들어졌다.
IGNITE DMD 연구의 첫 3개월 생검 자료에 따르면 SGT-001을 통한 마이크로디스트로핀 단백질 발현은 낮은 수준인 것으로 나타났다. 솔리드 측은 약물 용량을 증량해 연구를 계속할 계획이다.
솔리드의 일란 가놋 최고경영자는 “SGT-001이 DMD 환자에게 의미 있는 치료제가 될 것이라고 믿고 있으며, 더 높은 용량으로 잠재력을 평가하기에 올바른 접근법을 갖고 있다고 확신한다”고 강조했다.
그러면서 “임상시험 프로토콜에 따라 용량 증량 전략을 신속히 실행하기 위한 작업을 이미 시작했다”고 밝혔다.
솔리드는 2020년 1분기까지 기업을 운영하는데 충분한 자원을 보유하고 있다고 덧붙였다.
저작권자 © 의약뉴스 무단전재 및 재배포 금지
