미국 식품의약국(FDA)이 프랑스 제약회사 사노피(Sanofi)의 후천성 혈전성 혈소판감소성 자반(aTTP) 치료제 카블리비(Cablivi, caplacizumab-yhdp) 판매를 허가했다.
사노피는 FDA가 카블리비와 혈장교환요법 및 면역억제요법 병용요법을 성인 후천성 혈전성 혈소판감소성 자반 환자를 위한 치료제로 승인했다고 6일(현지시간) 발표했다. 카블리비는 FDA에 의해 aTTP 치료제로 승인된 최초의 치료제다.
사노피의 올리비에 브랑디쿠르 최고경영자는 “카블리비의 미국 승인은 이 치료하기 어려운 질환을 겪는 사람에게 매우 필요했던 치료 옵션을 제공하는 것이다. 지금까지 aTTP 치료에 사용할 수 있는 의약품은 한정돼 있었다”고 말했다.
이어 “카블리비는 자사의 새로 만들어진 희귀 혈액질환 사업에서 미국 승인이 이뤄진 첫 의약품”이라며 “이러한 매우 심각한 병을 앓는 사람들을 위해 중요한 의약품을 계속 제공할 것이다”고 덧붙였다.
카블리비는 지혈과 관련이 있는 혈액 속 단백질인 폰빌레브란드인자(vWF)를 표적으로 삼고, vWF와 혈소판 간의 상호작용을 억제하도록 만들어졌다.
항-vWF 나노바디(Nanobody)이며 미국에서 승인된 사노피의 첫 나노바디 기반 의약품이다. 나노바디는 자연적으로 발생하는 중쇄 항체의 특수한 구조적 및 기능적 특성을 포함하는 단일도메인 항체조각을 기반으로 하는 새로운 계열의 단백질 치료제다.
카블리비는 FDA에 의해 패스트트랙 대상으로 지정된 바 있으며 우선 심사 절차를 통해 심사됐다. 이 승인은 HERCULES라는 임상 3상 시험의 결과를 근거로 이뤄졌다.
카블리비와 혈장교환요법 및 면역억제요법 병용요법은 혈장교환요법 및 면역억제요법만 시행하는 것에 비해 혈소판 수 반응까지의 시간을 유의하게 단축시키는 것으로 나타났다.
또한 카블리비는 aTTP 관련 사망, aTTP 재발 또는 주요 혈전색전증 사건에 관한 복합 평가변수 면에서 유의한 감소효과가 증명됐으며, 전체 연구기간 동안 aTTP 재발률을 유의하게 낮춘 것으로 분석됐다. 이 연구결과는 올해 1월에 뉴잉글랜드저널오브메디슨에 게재됐다.
카블리비 임상시험에서 가장 흔하게 보고된 이상반응은 비출혈, 두통, 잇몸 출혈 등이었다.
사노피는 미국에서 카블리비가 올해 1분기 말에 발매될 것이라고 밝혔다. 미국 내에서 카블리비를 이용해 전형적인 aTTP 에피소드를 치료하는데 필요한 비용은 표시가격 기준으로 27만 달러(약 3억 원)로 정해졌다.
사노피는 미국 환자들을 위해 광범위한 환자 지원 프로그램을 시행할 계획이다.
카블리비는 작년에 사노피에 의해 인수된 아블링스(Ablynx)에 의해 개발됐다. 유럽에서는 작년 8월에 시판 허가됐다.
