미국 바이오제약회사 알렉시온(Alexion Pharmaceuticals)이 카일룸 바이오사이언스(Caelum Biosciences)와 희귀혈액질환 치료제를 개발하기 위한 제휴를 맺었다.
알렉시온은 미국 생명공학기업 포트리스 바이오텍(Fortress Biotech)의 자회사 카일룸과 경쇄(AL) 아밀로이드증 치료제 CAEL-101을 함께 개발하기로 했다고 31일(현지시간) 발표했다.
AL 아밀로이드증은 잘못 접힌 면역글로불린 경쇄 단백질이 조직과 조직 주변에 축적되면서 점진적이고 광범위한 장기 손상을 유발하는 희귀한 전신성 질환이다.
CAEL-101은 AL 아밀로이드증 환자에서 아밀로이드 축적을 감소 또는 제거함으로써 장기 기능을 개선시키기 위한 동종 계열 최초의 아밀로이드 섬유 표적 단일클론항체다.
알렉시온의 연구개발부 총괄 존 오를로프 부사장은 “AL 아밀로이드증 환자는 진단 이후 평균 생존기간이 18개월 미만에 불과하며, 현재 AL 아밀로이드증으로 인한 장기 손상에 승인된 치료제는 없는 실정이다. 이러한 점 때문에 이 파괴적인 질환에 대한 새로운 치료제를 향한 수요가 상당하다”고 말했다.
이어 “우리는 CAEL-101이 이 환자들을 도울 수 있는 잠재력을 지니고 있다고 믿고 있으며, 이를 자사의 성장 중인 임상단계 희귀 혈액학 포트폴리오에 추가하게 돼 기쁘다”고 밝혔다.
카일룸의 마이클 스펙터 최고경영자는 “CAEL-101은 잘못접힌 카파 및 람다 단백질과 모두 결합하는 특수한 능력을 가진 것으로 나타났다. 임상 1a/1b상 연구 자료에서 CAEL-101은 내약성이 양호하면서 심장, 신장 등의 장기에서 신속하고 임상적으로 유의미한 반응을 유도하는 것으로 관찰됐다. 또한 CAEL-101은 AL 아밀로이드증 환자의 생존기관과 연관이 있는 전반적인 종축 변형을 개선시켰다”고 설명했다.
알렉시온은 제휴 계약 조건에 따라 카일룸 지분 일부를 매입할 예정이다. 알렉시온은 임상 2상 자료가 도출된 이후 사전에 합의된 금액에 카일룸을 인수할 수 있는 독점적인 선택권을 갖는다.
알렉시온은 지분 매입금 및 개발 지원금으로 6000만 달러를 지급하고 차후 최대 5억 달러의 계약금 및 성과금을 제공하기로 합의했다.
이 제휴는 혈액학 분야에서 희귀질환에 대한 항체를 개발하고 상업화하기 위한 알렉시온의 전문지식을 활용한다.
알렉시온과 카일룸은 CAEL-101의 개발 프로그램 설계를 함께 진행할 것이며, 카일룸은 CAEL-101을 제조하면서 임상 2상 시험이 끝날 때까지 프로그램 진행을 담당한다.
CAEL-101은 미국 식품의약국(FDA)에 의해 AL 아밀로이드증 환자를 위한 치료제 및 조영제로 희귀의약품에 지정된 상태다.
