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J&J, 메이라GTx와 유전 망막질환 신약 개발 제휴
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J&J, 메이라GTx와 유전 망막질환 신약 개발 제휴
  • 의약뉴스 이한기 기자
  • 승인 2019.02.01 06:16
  • 댓글 0
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유전자 치료제 연구...임상 1/2상 단계

존슨앤드존슨(Johnson & Johnson)이 미국 기반의 유전자 치료제 전문기업 메이라GTx(MeiraGTx)와 유전성 망막질환 치료제 개발을 위한 제휴를 맺었다.

존슨앤드존슨의 자회사 얀센(Janssen)은 메이라GTx와 전 세계적인 제휴 및 라이선스 계약을 체결했다고 31일(현지시간) 발표했다.

메이라GTx는 임상 단계의 유전성 망막질환 포트폴리오를 개발, 제조 중인 회사로, CNGB3 또는 CNGA3 유전자 돌연변이로 인한 완전색맹과 X연관 색소망막염(X-linked retinitis pigmentosa)에 대한 치료제를 개발 중이다.

얀센과 메이라GTx는 두 질환 외에도 다른 유전성 망막질환에 대한 새로운 표적을 발견하기 위한 연구 제휴를 맺었으며 아데노관련바이러스(AAV) 제조 기술을 추가로 개발하기로 했다.

얀센 연구개발부 심혈관·대사질환 글로벌치료분야 총괄 제임스 리스트 박사는 “현재 치료 옵션이 없는 유전성 망막질환에서 시력을 향상시키거나 실명으로의 진행을 막을 가능성이 있는 혁신적인 자산들을 추가하면서 회사의 포트폴리오를 확장하게 돼 기쁘다”며 “이러한 자산들을 개발하고 유전성 망막질환에 대한 새로운 잠재적인 표적을 찾기 위해 메이라GTx와 협력하는 것이 기대된다”고 밝혔다.

계약 조건에 따라 메이라GTx는 얀센에게 주요 임상 자산에 대한 독점적인 전 세계 라이선스를 제공할 계획이다.

 얀센은 연구 제휴를 통해 발견되는 새로운 유전자 표적에 대한 치료제의 라이선스를 확보할 수 있는 독점적인 선택권을 갖는다.

얀센은 메이라GTx에게 계약금으로 1억 달러를 지급하고 향후 개발 및 매출 성과에 따라 최대 3억4000만 달러의 성과금과 로열티를 제공하기로 합의했다.

얀센은 완전색맹 및 X연관 색소망막염 프로그램의 임상 개발과 상업화를 위해 필요한 모든 비용을 지원하기로 했다. 얀센과 메이라GTx는 작년 10월에 조절가능한 유전자 치료제 개발을 위한 연구 제휴를 체결한 바 있다.

현재 메이라GTx는 완전색맹에 대한 유전자 치료제 후보물질인 AAV-CNGB3과 AAV-CNGA3을 개발 중이다.

완전색맹은 원추 광수용체가 제 기능을 하지 못하게 되는 유전질환으로, 메이라GTx의 두 후보물질은 원추 기능을 회복시키도록 만들어졌다.

AAV-CNGB3은 미국 식품의약국(FDA)에 의해 희귀의약품, 희귀소아질환 의약품, 패스트트랙 대상으로 지정됐으며, 유럽의약청(EMA)에 의해 희귀의약품과 우선순위의약품(PRIME)으로 지정됐다. 성인 및 소아 환자를 대상으로 AAV-CNGB3의 임상 1/2상 시험이 진행 중이다.

메이라GTx는 X연관 색소망막염에 대한 유전자 치료제 후보물질인 AAV-RGPR도 개발하고 있다. AAV-RGPR는 RPGR 유전자 돌연변이로 인한 발생하는 가장 흔한 유형의 X연관 색소망막염을 치료하기 위한 후보물질이다.

AAV-RGPR 또한 FDA에 의해 희귀의약품, 패스트트랙 대상으로 지정됐으며 EMA에 의해 희귀의약품으로 지정됐다. 성인 및 소아 환자를 대상으로 AAV-RPGR의 임상 1/2상 시험이 진행되고 있다.

얀센 연구개발부 글로벌 총괄 마타이 마멘 박사는 “이 제휴를 통해 유전자 치료제에 대한 전문지식을 확대하고 자사의 광범위한 연구개발 전문지식을 활용하면서 유전성 망막질환 환자에게 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있길 기대한다”고 말했다.


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