솔리리스 후속약물인 울토미리스(Ultomiris, ravulizumab-cwvz)가 비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS, atypical hemolytic uremic syndrome)에 효과적인 것으로 나타났다.
미국 바이오제약회사 알렉시온(Alexion Pharmaceuticals)은 장기지속형 C5 보체 억제제 울토미리스의 임상 3상 시험에서 일차 평가변수가 달성됐다고 28일(현지시간) 발표했다.
울토미리스는 작년에 미국에서 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH, paroxysmal nocturnal hemoglobinuria) 치료제로 승인된 의약품이다.
비정형 용혈성 요독 증후군은 생명에 중요한 장기의 점진적인 손상을 유발하며 신부전, 조기 사망 등을 야기할 수 있는 중증의 만성 초희귀질환이다.
만성적이고 조절되지 않는 보체계 활성에 의해 매개된 혈전성 미세혈관병증(TMA)이 나타나는 것이 특징이다.
알렉시온의 임상시험에서는 첫 26주의 치료기간 동안 환자 중 53.6%가 완전 혈전성 미세혈관병증 반응을 보인 것으로 나타났다.
울토미리스는 C5 보체 단백질을 즉각적이고 완전하게 억제하며 이러한 효과는 8주 간격으로 투여하는 동안 유지된다.
완전 TMA 반응은 혈액학적으로 정상화됐으며 신장 기능이 개선된 경우로 정의됐다. 울토미리스는 치료를 받은 환자 중 83.9%에서 혈소판 수치 정상화로 측정된 혈소판감소증 감소 효과가 확인됐다.
또한 울토미리스는 76.8%의 환자에서 LDH(lactate dehydrogenase) 수치 정상화로 측정된 용혈을 감소시켰으며, 58.9% 환자의 신장 기능을 개선시켰다.
완전 TMA 반응에 도달한 환자는 적어도 한 번은 위의 세 기준을 모두 충족했으며 최소 28일 동안 연속으로 각 기준들이 충족됐다.
울토미리스의 안전성 프로파일은 발작성 야간 혈색소뇨증 환자에 대한 임상 3상 시험 2건에서 관찰된 것과 비슷했다.
가장 흔하게 관찰된 이상 반응은 두통, 설사, 구토였으며, 가장 흔하게 관찰된 중대한 이상반응은 폐렴, 고혈압이었다.
이 임상 3상 시험의 결과는 차후 관련 학술대회에서 발표될 예정이다. 알렉시온은 현재 아동 및 청소년 aHUS 환자를 대상으로 하는 울토미리스 임상 3상 시험을 진행 중이다.
알렉시온의 존 오를로프 부사장은 “울토미리스가 aHUS 환자에게 임상적으로 의미 있는 혜택을 제공할 수 있는 것으로 증명돼 매우 기쁘다”고 밝혔다.
이어 “이 결과는 혈액학적 정상화와 신장 기능 개선으로 정의된 완전 TMA 반응의 높은 기준이 충족된 것으로, 울토미리스가 aHUS 환자를 위한 새로운 표준요법이 될 수 있다는 확신을 제공한다"며 "미국과 유럽, 일본에서 가능한 한 빨리 승인 신청을 제출할 준비를 하고 있다”고 말했다.
