미국 식품의약국(FDA)이 네덜란드 생명공학기업 프로큐알 테라퓨틱스(ProQR Therapeutics)의 어셔 증후군(Usher Syndrome) 치료제 후보물질을 패스트트랙(Fast Track) 대상 의약품으로 지정했다.
프로큐알은 FDA로부터 QR-421a에 대한 패스트트랙 지정을 획득했다고 2일(현지시간) 발표했다.
QR-421a는 USH2A 유전자의 엑손 13 돌연변이로 인한 제2형 어셔 증후군 및 비증후군성 망막색소변성증과 연관된 시력상실의 근본적인 원인에 대응하도록 만들어진 동종계열 최초의 RNA 기반 올리고뉴클레오타이드 신약 후보물질이다.
어셔 증후군은 망막색소변성증으로 인한 시각장애와 중등도에서 중증의 난청을 유발하는 희귀질환이다. 제2형 어셔 증후군은 USH2A 유전자 변이로 인해 발생하며 어셔 증후군의 가장 흔한 유형이다.
현재 제2형 어셔 증후군과 연관된 시력상실 치료를 위해 승인됐거나 임상 개발이 진행 중인 치료제는 없는 것으로 알려졌다.
FDA는 심각한 질환을 위해 개발되고 있으며 충족되지 않은 의료 수요를 해결할 가능성이 있는 의약품을 패스트트랙 대상으로 지정하고 있다.
패스트트랙은 FDA와의 빈번한 상호작용을 통해 개발을 촉진하고 심사 절차를 신속히 진행함으로써 환자들에게 유망한 의약품을 더 빨리 제공하기 위한 제도다.
프로큐알의 다니엘 드 보어 최고경영자는 “청각장애와 함께 시각장애를 유발하는 주된 원인인 어셔 증후군을 앓는 환자들은 현재 시력상실에 대해 이용할 수 있는 치료제가 없는 상황이다. 이번 지정은 이 질환과 관련된 높은 미충족 수요를 보여준다”고 말했다.
이어 “향후 몇 달 안에 임상 1/2상 STELLAR 임상시험의 환자 등록을 시작할 수 있길 기대하고 있다. 예비 연구 자료는 2019년 중반기에 나올 것으로 예상한다”고 밝혔다.
QR-421a는 미국과 유럽에서 희귀의약품으로도 지정된 상태다.
