미국 식품의약국(FDA)이 암젠의 엔플레이트(Nplate, 로미플로스팀)를 면역성 혈소판 감소증(IPT)을 앓는 소아 환자를 위한 치료제로 승인했다.
암젠은 FDA가 우선 심사 절차를 통해 엔플레이트에 대한 보충적 생물학적제제 허가신청(sBLA)을 승인했다고 14일(현지시간) 발표했다.
이에 따라 미국 내에서 엔플레이트는 최소 6개월 이상 면역성 혈소판 감소증을 앓았으며 코르티코스테로이드, 면역글로불린, 비장절제술에 충분한 반응을 보이지 않은 1세 이상의 소아 환자를 위한 치료제로 사용할 수 있게 됐다.
암젠의 연구개발부 총괄 부사장 데이비드 리스 박사는 “오늘 승인은 희귀하고 치료하기 어려운 혈액 질환을 앓는 환자들의 삶에 긍정적인 영향을 주기 위해 암젠이 오랫동안 노력해왔다는 것을 보여준다”고 말했다.
이어 “엔플레이트는 FDA에 의해 만성 면역성 혈소판 감소증 성인 환자를 위한 최초의 혈소판 촉진제로 승인된 이후 10년 동안 만성 IPT 성인 환자 수천 명의 삶을 바꿔왔다”며 “이 치료 옵션을 가장 필요로 하는 아이들에게 제공할 수 있게 된 것을 자랑스럽게 생각한다”고 밝혔다.
이 승인은 소아 환자를 대상으로 엔플레이트의 안전성과 효능을 평가하기 위해 시행된 임상 3상 단계와 임상 1/2상 단계의 위약대조 연구 2건을 토대로 이뤄졌다.
국제학술지 란셋에 게재된 임상 3상 연구에서 엔플레이트 치료군의 전체 혈소판 반응 비율은 71%, 이에 비해 위약군의 전체 혈소판 반응 비율은 20%로 나타났다. 지속적인 혈소판 반응 비율은 엔플레이트 치료군이 52%, 위약군이 10%였다.
임상시험 2건에서 엔플레이트 치료군 중 25% 이상이 경험한 이상반응으로는 좌상, 상기도감염, 구강인두 통증 등이 있었다.
미국 일리노이대학교 피오리아의과대학 소아학 및 의학 교수인 마이클 타란티노 박사는 “면역성 혈소판 감소증을 앓는 소아 환자들은 낮은 혈소판 수 때문에 심각한 출혈 사건과 자발적 좌상 위험에 처하게 된다”고 설명했다.
그러면서 “현재 이러한 환자들은 제한적인 수의 치료 옵션만을 갖고 있다”며 “이번 엔플레이트 승인은 안전한 혈소판 수를 유지하는데 도움이 될 수 있는 새 치료 옵션을 소아 환자에게 제공하는 것으로, 소아 ITP 커뮤니티에게 새로운 희망을 전한다”고 강조했다.
