바이오젠(Biogen)이 아이오니스(Ionis Pharmaceuticals)의 근위축성 축삭경화증(ALS, Amyotrophic lateral sclerosis) 치료제 후보물질을 개발하기 위해 옵션을 행사했다.
두 회사는 지난 6일(현지시간) 바이오젠이 BIIB067(IONIS-SOD1RX)을 개발하고 상업화하기 위해 아이오니스로부터 전 세계적인 독점적, 유상 라이선스를 획득하는 옵션을 행사했다고 발표했다.
BIIB067은 SOD1(superoxide dismutase 1) 변이를 동반한 근위축성 축삭경화증에 대한 치료제로 연구되고 있다. SOD1 변이를 동반한 ALS는 가족성 ALS의 하위유형이며 전체 ALS 중 약 2%를 차지한다.
바이오젠 연구개발부 부사장 마이클 엘러스 박사는 “바이오젠과 아이오니스는 미충족 의료수요가 상당한 중증 신경계질환 환자에게 혁신적인 치료제를 제공한다는 목표를 공유하고 있다”고 말했다.
이어 “현재까지 BIIB067 임상 프로그램에서 이뤄진 진전은 긍정적이다”며 “치료 옵션이 제한적이거나 없는 SOD1 변이를 동반한 ALS 환자들에게 치료제를 제공하기 위해 노력하고 있다”고 밝혔다.
바이오젠의 옵션 행사 결정은 임상 1상 연구에서 나온 긍정적인 중간 분석 결과를 고려한 것이다.
가장 높은 용량의 BIIB067 투여는 3개월 동안 통계적으로 유의한 수준의 뇌척수액 내 SOD1 단백질 수치 감소를 유발한 것으로 나타났으며 임상적 쇠퇴 지연이 관찰됐다.
안전성 및 내약성 프로파일도 추가적인 개발을 뒷받침한다. 바이오젠은 이러한 결과를 토대로 BIIB067에 대한 주요 임상 연구를 진행할 계획이다.
아이오니스의 연구부문 수석부사장 겸 신경계 프로그램 책임자인 프랭크 베넷 박사는 “이 연구 결과는 SOD1 ALS 환자에게 희망을 제공한다. BIIB067은 이 가족성 ALS의 원인을 표적으로 하며 주요 연구 단계로 개발이 진전된 첫 번째 의약품이다”고 설명했다.
그러면서 “바이오젠과의 광범위한 전략적 제휴는 스핀라자(Spinraza)뿐만 아니라 6개 후보물질들의 개발과 다수의 전임상 및 연구 프로그램들을 생산했다”며 “자사의 안티센스 기술이 현재와 미래의 환자에게 혜택을 가져다 줄 것이라고 믿고 있다”고 덧붙였다.
바이오젠은 이 옵션 행사를 통해 아이오니스에게 3500만 달러를 지급했으며 최대 5500만 달러의 라이선싱 후 마일스톤과 로열티를 제공하기로 했다. 바이오젠은 BIIB067의 개발, 제조, 상업화와 관련된 비용을 모두 부담할 예정이다.
